ヘルスル医薬品データベース データレポート 第13号
希少疾病用医薬品、
指定から承認まで（1993〜2026年度）
患者の少ない病気の薬として厚生労働大臣が指定する希少疾病用医薬品。公表された2つの指定品目一覧から、1993年度以降の826件の指定を、年度ごとの数・その後の承認と取消・指定から承認までの年数・薬効分類で読みます。
公開 2026年10月27日 ／ 2026年10月26日時点 ／ ヘルスル株式会社
- 指定（1993〜2026年度）
- 826件
- 2025年度の指定
- 101件
- 指定から承認までの中央値
- 1.6年
対象：1993年11月15日〜2026年9月25日の希少疾病用医薬品の指定。1件＝一覧の指定1つ（同じ一般名の前の指定が取り消された日の指定し直し11件は、前の指定とつないで1件）。承認は医薬基盤・健康・栄養研究所の一覧の承認日（2026年8月24日現在）。
01要点ヘルスル医薬品データベース データレポート
指定は2024年度から急に増え、2025年度は101件。
承認までの中央値は1.6年
1993年度からの指定826件のうち、承認508件・取消77件・承認日の記載なし241件（2026年8月24日現在）。2024年1月16日に、指定の取扱いの一部改正が出ている。
出所：厚生労働省「希少疾病用医薬品指定品目一覧表（令和2年9月1日以降）」、国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所「希少疾病用医薬品指定品目一覧表」（2026年8月24日現在）。ヘルスル医薬品データベースのデータ（2026年10月26日時点）から集計。ヘルスル調べ1 / 8
02年度ごとの指定ヘルスル医薬品データベース データレポート
指定は2024年度に86件、2025年度に101件。
それまでの最多は2020年度の47件
2024年1月16日、厚生労働省は「希少疾病用医薬品等の指定に関する取扱いについて」を一部改正し、同日から適用した。
- 承認
- 取消
- 承認日の記載なし
数値の表を見る
| 年度 | 指定（件） | 承認 | 取消 | 承認日の記載なし | 一覧の行 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1993年度 | 40 | 33 | 7 | 0 | 40 |
| 1994年度 | 29 | 18 | 11 | 0 | 29 |
| 1995年度 | 11 | 7 | 4 | 0 | 11 |
| 1996年度 | 28 | 22 | 5 | 1 | 28 |
| 1997年度 | 4 | 2 | 2 | 0 | 4 |
| 1998年度 | 13 | 9 | 4 | 0 | 13 |
| 1999年度 | 14 | 13 | 1 | 0 | 15 |
| 2000年度 | 9 | 8 | 1 | 0 | 10 |
| 2001年度 | 8 | 4 | 4 | 0 | 8 |
| 2002年度 | 5 | 5 | 0 | 0 | 6 |
| 2003年度 | 7 | 6 | 1 | 0 | 10 |
| 2004年度 | 11 | 9 | 1 | 1 | 11 |
| 2005年度 | 3 | 3 | 0 | 0 | 3 |
| 2006年度 | 17 | 16 | 1 | 0 | 17 |
| 2007年度 | 8 | 8 | 0 | 0 | 8 |
| 2008年度 | 16 | 13 | 3 | 0 | 16 |
| 2009年度 | 4 | 4 | 0 | 0 | 4 |
| 2010年度 | 15 | 13 | 1 | 1 | 15 |
| 2011年度 | 27 | 25 | 2 | 0 | 27 |
| 2012年度 | 31 | 27 | 3 | 1 | 31 |
| 2013年度 | 27 | 21 | 6 | 0 | 29 |
| 2014年度 | 27 | 23 | 3 | 1 | 28 |
| 2015年度 | 22 | 18 | 3 | 1 | 22 |
| 2016年度 | 20 | 18 | 2 | 0 | 20 |
| 2017年度 | 12 | 10 | 1 | 1 | 12 |
| 2018年度 | 21 | 19 | 1 | 1 | 21 |
| 2019年度 | 31 | 25 | 1 | 5 | 31 |
| 2020年度 | 47 | 41 | 2 | 4 | 48 |
| 2021年度 | 26 | 20 | 0 | 6 | 26 |
| 2022年度 | 25 | 16 | 0 | 9 | 25 |
| 2023年度 | 36 | 23 | 1 | 12 | 36 |
| 2024年度 | 86 | 21 | 5 | 60 | 86 |
| 2025年度 | 101 | 8 | 1 | 92 | 101 |
| 2026年度 | 45 | 0 | 0 | 45 | 46 |
出所：厚生労働省「希少疾病用医薬品指定品目一覧表（令和2年9月1日以降）」、国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所「希少疾病用医薬品指定品目一覧表」（2026年8月24日現在）。ヘルスル医薬品データベースのデータ（2026年10月26日時点）から集計。ヘルスル調べ 年度は4月〜3月。一覧の行の数は837（指定し直し11件を含む）。2 / 8
03承認までの年数ヘルスル医薬品データベース データレポート
指定から承認までの中央値は1.6年。
2023〜2026年度に承認された指定は1.0年
承認された指定だけの分布。承認された年度で分けた（指定の年度で分けると、最近の指定はまだ承認に至っていないものが多く、短い方にかたよる）。
数値の表を見る
| 承認の年度 | 件 | 10%点 | 25%点 | 中央値 | 75%点 | 90%点 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 1993〜1999年度 | 66 | 0.4 | 0.9 | 2 | 4.4 | 5.2 |
| 2000〜2009年度 | 87 | 0.4 | 1.1 | 3.6 | 6.4 | 8.1 |
| 2010〜2014年度 | 84 | 0.8 | 0.9 | 1.8 | 2.8 | 4.4 |
| 2015〜2019年度 | 107 | 0.7 | 0.8 | 1.5 | 3.1 | 5.1 |
| 2020〜2022年度 | 75 | 0.7 | 0.8 | 1 | 2 | 3.3 |
| 2023〜2026年度 | 89 | 0.7 | 0.8 | 1 | 2.3 | 4 |
出所：厚生労働省「希少疾病用医薬品指定品目一覧表（令和2年9月1日以降）」、国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所「希少疾病用医薬品指定品目一覧表」（2026年8月24日現在）。ヘルスル医薬品データベースのデータ（2026年10月26日時点）から集計。ヘルスル調べ 指定日は、指定し直しのものは最初の指定の日。承認日は一覧の最初の承認日（DB の値が一覧と違った1件は一覧の値）。3 / 8
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04指定のその後ヘルスル医薬品データベース データレポート
2019年度までの指定の82%が承認、15%が取消。
2024年度からの指定は85%がまだ承認日の記載なし
- 承認
- 取消
- 承認日の記載なし
数値の表を見る
| 指定の年度 | 件 | 承認 | 取消 | 承認日の記載なし | 3年以内に承認 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1993〜1999年度 | 139 | 104 | 34 | 1 | 50件（36.0%） |
| 2000〜2009年度 | 88 | 76 | 11 | 1 | 42件（47.7%） |
| 2010〜2014年度 | 127 | 109 | 15 | 3 | 81件（63.8%） |
| 2015〜2019年度 | 106 | 90 | 8 | 8 | 78件（73.6%） |
| 2020〜2021年度 | 73 | 61 | 2 | 10 | — |
| 2022〜2023年度 | 61 | 39 | 1 | 21 | — |
| 2024〜2026年度 | 232 | 29 | 6 | 197 | — |
出所：厚生労働省「希少疾病用医薬品指定品目一覧表（令和2年9月1日以降）」、国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所「希少疾病用医薬品指定品目一覧表」（2026年8月24日現在）。ヘルスル医薬品データベースのデータ（2026年10月26日時点）から集計。ヘルスル調べ4 / 8
05薬効分類ごとヘルスル医薬品データベース データレポート
2010年度以降に承認された指定では、その他の腫瘍用薬が141件で最多。
承認までの中央値は0.9年（ほかの分類は1.7年）
数値の表を見る
| 薬効分類 | コード | 承認された指定 | 承認までの中央値（年） |
|---|---|---|---|
| その他の腫瘍用薬 | 429 | 141 | 0.9 |
| 他に分類されない代謝性医薬品 | 399 | 46 | 1.3 |
| 血液製剤類 | 634 | 17 | 1.6 |
| その他の生物学的製剤 | 639 | 17 | 1.6 |
| その他の循環器官用薬 | 219 | 11 | 2.8 |
| 酵素製剤 | 395 | 11 | 1.5 |
| 抗ウイルス剤 | 625 | 11 | 0.6 |
| その他の中枢神経系用薬 | 119 | 8 | 2.9 |
| 抗てんかん剤 | 113 | 7 | 1.5 |
| その他の末梢神経系用薬 | 129 | 6 | 1.4 |
| その他の血液・体液用薬 | 339 | 6 | 1.8 |
| その他のホルモン剤（抗ホルモン剤を含む。） | 249 | 5 | 6.1 |
| 眼科用剤 | 131 | 4 | 1.4 |
| その他の呼吸器官用薬 | 229 | 4 | 3.1 |
| アルキル化剤 | 421 | 4 | 3.1 |
| その他の消化器官用薬 | 239 | 3 | 2.9 |
| 肝臓疾患用剤 | 391 | 3 | 0.9 |
| その他のアレルギー用薬 | 449 | 3 | 1.8 |
| 主としてグラム陰性菌に作用するもの | 612 | 3 | 1.7 |
| 抗パーキンソン剤 | 116 | 2 | 1.3 |
| その他の神経系及び感覚器官用医薬品 | 190 | 2 | 1.8 |
| 利尿剤 | 213 | 2 | 5.4 |
| 高脂血症用剤 | 218 | 2 | 3.9 |
| 解毒剤 | 392 | 2 | 1.6 |
| 代謝拮抗剤 | 422 | 2 | 2.2 |
| その他の診断用薬（体外診断用医薬品を除く。） | 729 | 2 | 3.5 |
| 精神神経用剤 | 117 | 1 | 6.2 |
| その他の感覚器官用薬 | 139 | 1 | 0.8 |
| 強心剤 | 211 | 1 | 2.6 |
| 不整脈用剤 | 212 | 1 | 2.6 |
| 甲状腺，副甲状腺ホルモン剤 | 243 | 1 | 4.2 |
| その他の泌尿生殖器官及び肛門用薬 | 259 | 1 | 3.4 |
| その他の外皮用薬 | 269 | 1 | 1.8 |
| その他の個々の器官系用医薬品 | 290 | 1 | 2.6 |
| 無機質製剤 | 322 | 1 | 0.8 |
| 抗腫瘍性抗生物質製剤 | 423 | 1 | 0.8 |
| その他の抗生物質製剤（複合抗生物質製剤を含む。） | 619 | 1 | 3.4 |
| 抗結核剤 | 622 | 1 | 2.3 |
| 抗原虫剤 | 641 | 1 | 1.5 |
出所：厚生労働省「希少疾病用医薬品指定品目一覧表（令和2年9月1日以降）」、国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所「希少疾病用医薬品指定品目一覧表」（2026年8月24日現在）。ヘルスル医薬品データベースのデータ（2026年10月26日時点）から集計。ヘルスル調べ5 / 8
06直近の指定ヘルスル医薬品データベース データレポート
2026年度（4月〜9月）の指定は45件。
うち4件は、備考で小児に限るとされた
| 指定日 | 指定番号 | 指定を受けた医薬品 | 予定される効能又は効果 | 指定を受けた者 | その後 | 販売名のページ |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 2026-09-25 | （R8薬）第833号 | ウパダシチニブ水和物 | 中等症から重症の潰瘍性大腸炎の寛解導入及び維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）［備考：小児に限る］ | アッヴィ合同会社 | — | リンヴォック |
| 2026-09-25 | （R8薬）第832号 | イネビリズマブ（遺伝子組換え） | 一次性膜性腎症 | 田辺ファーマ株式会社 | — | ユプリズナ |
| 2026-09-25 | （R8薬）第831号 | zigakibart | IgA腎症 | ノバルティスファーマ株式会社 | — | — |
| 2026-09-25 | （R8薬）第830号 | Oleogel-S10 | 栄養障害型及び接合部型表皮水疱症 | キエジ・ファーマ・ジャパン株式会社 | — | — |
| 2026-09-25 | （R8薬）第829号 | ラブリズマブ（遺伝子組換え） | 視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防［備考：小児に限る］ | アレクシオンファーマ合同会社 | — | ユルトミリス ほか1 |
| 2026-09-25 | （R8薬）第828号 | Apitegromab | 脊髄性筋萎縮症 | スカラー・ロック・ジャパン合同会社 | — | — |
| 2026-09-25 | （R8薬）第827号 | Givinostat | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | JCRファーマ株式会社 | — | — |
| 2026-09-25 | （R8薬）第826号 | TM5614 | がん化学療法後に増悪した切除不能な皮膚血管肉腫 | 株式会社レナサイエンス | — | — |
| 2026-09-25 | （R8薬）第825号 | Sapablursen | 真性多血症 | 小野薬品工業株式会社 | — | — |
| 2026-09-25 | （R8薬）第824号 | Opamtistomig | 肺外神経内分泌癌 | Nanjing Leads Biolabs Co., LTD | — | — |
| 2026-09-25 | （R8薬）第823号 | cevostamab | 再発又は難治性の多発性骨髄腫 | 中外製薬株式会社 | — | — |
| 2026-09-25 | （R8薬）第822号 | ウパダシチニブ水和物 | 化膿性汗腺炎 | アッヴィ合同会社 | — | リンヴォック |
| 2026-08-24 | （R8薬）第821号 | tiratricol | MCT8欠損症 | 藤本製薬株式会社 | — | — |
| 2026-08-24 | （R8薬）第820号 | Pegzilarginase | アルギナーゼ1 欠損症 | Immedica Pharma AB | — | — |
残りの32行を見る
| 指定日 | 指定番号 | 指定を受けた医薬品 | 予定される効能又は効果 | 指定を受けた者 | その後 | 販売名のページ |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 2026-08-24 | （R8薬）第819号 | KK8398 | 骨端線閉鎖を伴わない軟骨低形成症 | 協和キリン株式会社 | — | — |
| 2026-08-24 | （R8薬）第818号 | エテンタミグ（遺伝子組換え） | 全身性AL アミロイドーシス | アッヴィ合同会社 | — | — |
| 2026-08-24 | （R8薬）第817号 | bitopertin | 赤芽球性プロトポルフィリン症及びX 連鎖性プロトポルフィリン症 | Disc Medicine, Inc. | — | — |
| 2026-08-24 | （R8薬）第816号 | ロザノリキシズマブ（遺伝子組換え） | ミエリンオリゴデンドロサイト糖タンパク質抗体関連疾患 | ユーシービージャパン株式会社 | — | リスティーゴ |
| 2026-08-24 | （R8薬）第815号 | Gildeuretinol Acetate | スタルガルト病 | Alkeus Pharmaceuticals, Inc. | — | — |
| 2026-08-24 | （R8薬）第814号 | エンゾメニブ酒石酸塩 | KMT2A遺伝子再構成又はNPM1遺伝子変異を有する急性骨髄性白血病再発又は難治性のKMT2A遺伝子再構成を有する急性… | 住友ファーマ株式会社 | — | — |
| 2026-08-24 | （R8薬）第813号 | ziftomenib | NPM1遺伝子変異又はKMT2A遺伝子再構成を有する急性骨髄性白血病 | 協和キリン株式会社 | — | — |
| 2026-08-24 | （R8薬）第812号 | rogocekib | 再発又は難治性の急性骨髄性白血病 | Chordia Therapeutics 株式会社 | — | — |
| 2026-08-24 | （R8薬）第811号 | Mecasermin rinfabate | 気管支肺異形成症の発症抑制 | OHB Neonatology Ltd. | — | — |
| 2026-06-23 | （R8薬）第810号 | ヒト骨形成因子2（遺伝子組換え） | 自家骨移植が必要な偽関節 | 藤本製薬株式会社 | — | — |
| 2026-06-23 | （R8薬）第809号 | ベドリズマブ（遺伝子組換え） | 中等症から重症の潰瘍性大腸炎の治療及び維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）［備考：小児に限る］ | 武田薬品工業株式会社 | — | エンタイビオ |
| 2026-06-23 | （R8薬）第808号 | ベドリズマブ（遺伝子組換え） | 中等症から重症の活動期クローン病の治療及び維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）［備考：小児に限る］ | 武田薬品工業株式会社 | — | エンタイビオ |
| 2026-06-23 | （R8薬）第807号 | オビヌツズマブ（遺伝子組換え） | ループス腎炎 | 中外製薬株式会社 | — | ガザイバ |
| 2026-06-23 | （R8薬）第806号 | KK8398 | 骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症 | 協和キリン株式会社 | — | — |
| 2026-06-23 | （R8薬）第805号 | Dipalmitoyl hydroxyproline | ネザートン症候群 | Quoin Pharmaceuticals, Ltd. | — | — |
| 2026-06-23 | （R8薬）第804号 | バミキバルト（遺伝子組換え） | 非感染性ぶどう膜炎に伴う黄斑浮腫 | 中外製薬株式会社 | — | — |
| 2026-06-23 | （R8薬）第803号 | NS-035 | 福山型先天性筋ジストロフィー | 日本新薬株式会社 | — | — |
| 2026-06-23 | （R8薬）第802号 | アミノレブリン酸塩酸塩 | 卵巣癌の腫瘍減量手術における腹膜播種の可視化 | SBIファーマ株式会社 | — | アラグリオ ほか2 |
| 2026-06-23 | （R8薬）第801号 | Imsidolimab | 膿疱性乾癬 | Vanda Pharmaceuticals Inc. | — | — |
| 2026-06-23 | （R8薬）第800号 | donidalorsen | 遺伝性血管性浮腫の急性発作の発症抑制 | 大塚製薬株式会社 | — | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第799号 | NXT007 | 先天性血友病 A 患者における出血傾向の抑制 | 中外製薬株式会社 | — | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第798号 | TAR-200 | BCG 療法後に再発した上皮内癌を有する高リスク筋層非浸潤性膀胱癌 | ヤンセンファーマ株式会社 | （R7薬）第722号の指定し直し | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第797号 | ramantamig | 多発性骨髄腫 | ヤンセンファーマ株式会社 | — | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第796号 | チラブルチニブ塩酸塩 | 悪性リンパ腫の中枢神経系への浸潤（既存治療が効果不十分又は不適当な場合に限る） | 小野薬品工業株式会社 | — | ベレキシブル |
| 2026-05-18 | （R8薬）第795号 | ニボルマブ（遺伝子組換え） | 根治切除不能な甲状腺未分化癌 | 小野薬品工業株式会社 | — | オプジーボ |
| 2026-05-18 | （R8薬）第794号 | Daraxonrasib | 治癒切除不能な膵癌 | Revolution Medicines, Inc. | — | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第793号 | ポボルシチニブリン酸塩 | 化膿性汗腺炎 | インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 | — | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第792号 | felzartamab | 原発性膜性腎症 | バイオジェン・ジャパン株式会社 | — | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第791号 | felzartamab | IgA 腎症 | バイオジェン・ジャパン株式会社 | — | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第790号 | velmanase alfa | α-マンノシドーシス | キエジ・ファーマ・ジャパン株式会社 | — | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第789号 | Lu AG13909 | クッシング病 | ルンドベック・ジャパン株式会社 | — | — |
| 2026-05-18 | （R8薬）第788号 | Lu AG13909 | 先天性副腎過形成症 | ルンドベック・ジャパン株式会社 | — | — |
1行＝一覧の行。効能は一覧の「指定を受けた予定される効能又は効果」の欄（長いものは途中まで）。［備考］は厚生労働省の一覧の備考の欄にある対象の限定。その後は医薬基盤・健康・栄養研究所の一覧の承認日と、厚生労働省の一覧の取消し。販売名のページは同じ成分の品目のページ。
出所：厚生労働省「希少疾病用医薬品指定品目一覧表（令和2年9月1日以降）」、国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所「希少疾病用医薬品指定品目一覧表」（2026年8月24日現在）。ヘルスル医薬品データベースのデータ（2026年10月26日時点）から集計。ヘルスル調べ6 / 8
07このレポートの作り方ヘルスル医薬品データベース データレポート
公表資料から作ったデータベースの値を、コードで数えた
- 目的
- 希少疾病用医薬品の指定が、年度ごとにどれだけ出て、どれだけ・どのくらいの年数で承認に至ったかを示す
- 対象
- 厚生労働省「希少疾病用医薬品指定品目一覧表（令和2年9月1日以降）」と、医薬基盤・健康・栄養研究所「希少疾病用医薬品指定品目一覧表」（2026年8月24日現在）の、1993年11月15日〜2026年9月25日の指定（一覧の837行）
- 数え方
- 1件＝一覧の指定1つ。同じ一般名の前の指定が取り消された日に指定されたもの（承継・効能の書き直しによる指定し直し、11件）は前の指定とつないで1件とし、指定日は最初の指定の日とした。年度は指定日の年度（4月〜3月）。承認＝医薬基盤・健康・栄養研究所の一覧に承認日の記載があるもの（最初の承認日）、取消＝承認日の記載が無く指定が取り消されたもの、承認日の記載なし＝そのどちらでもないもの（承認前の候補で、未承認と確定したものではない）。指定から承認までの年数は（承認日−指定日）÷365.25。薬効分類は承認の品目の薬効分類の上3桁
- 確かめたこと
- 2026年10月27日に2つの一覧を取得し直し、年度ごとの指定の行の数がすべての年度で一致、厚生労働省の一覧の指定日と取消しも全件一致。承認日は一覧の行の最初の承認日と照らし、違った1件は一覧の最初の承認日にした
- 出所
- 厚生労働省「希少疾病用医薬品指定品目一覧表（令和2年9月1日以降）」、医薬基盤・健康・栄養研究所「希少疾病用医薬品指定品目一覧表」、厚生労働省「『希少疾病用医薬品等の指定に関する取扱いについて』の一部改正について」（2024年1月16日）
- 注意
- このレポートは、これからの指定や承認を見込むものではない。公表された一覧の記載をそのまま数えたもの。2026年8月24日より後の承認は入っていない
- 関連
- 希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定一覧・先駆的医薬品（先駆け審査指定）・特定用途医薬品の指定一覧・新薬の審査期間の実測
出所：厚生労働省「希少疾病用医薬品指定品目一覧表（令和2年9月1日以降）」、国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所「希少疾病用医薬品指定品目一覧表」（2026年8月24日現在）。ヘルスル医薬品データベースのデータ（2026年10月26日時点）から集計。ヘルスル調べ7 / 8
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