未承認薬・適応外薬の要望と開発状況の一覧
厚生労働省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で扱われた要望を、募集の回ごとに一覧にしました。ドラッグ・ロスとして挙げられた品目も含みます。公知申請の対象になったものや、その後に承認されたものも示しています。
更新日：
| 第I回 | 374 |
| 第II回 | 357 |
| 第III回 | 143 |
| 第IV回 | 194 |
| ドラッグ・ロス | 38 |
一覧
1,106 件 / 全 1,106 件
| 回 | 要望番号 | 成分 | 要望の内容 | 区分 | 医療上の必要性 | 対応 | 企業 | 公知申請 | 状況 | 承認 | 出所 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 第I回 | 1 | ミグルスタット | Niemann-Pick病C型(ニーマン・ピック病C型)及び成 人のGaucher病I型(ゴーシェ病 I型) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | グリメピリド | 小児の場合は、1日0.5mg~1mgより投与を開始す る。 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | rhPDGF含有β -リ ン酸三カルシウム | 歯槽骨欠損、根分岐部病変、歯周欠損に関連する 歯肉退縮 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | オランザピン | がんによる嘔気、がんの治療に伴う嘔気 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | デフィブロタイド | 血栓症(類洞閉塞症候群を含む) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | メナテルノン | 新生児・乳児ビタミンK欠乏性出血症に対する予防 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | バソプレシン | 婦人科手術(子宮筋腫核出術、子宮外妊娠手術、 卵巣嚢胞摘出術)における子宮・卵管・卵巣への局 注による止血処置 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | Ioflupane I123 Injection | — | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | 3-ヨードベンジルグ アニジン(123I) | 褐色細胞腫の診断 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | アカムプロセートカ ルシウム | アルコール依存症患者における抗酒療法 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | ドネペジル | ダウン症候群患者におけるQOLの改善 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | ナフシリン | 本薬剤に対し感受性のあるペニシリナーゼ産生ブド ウ球菌による感染症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | ゲンタマイシン硫酸 塩 | 用法用量の増大(海外と同様) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | カフェインクエン酸 塩 | 早産児無呼吸発作の短期治療 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | サリドマイド | らい性結節性紅斑 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | タルク | 悪性胸水の再貯留抑制 (注:開発支援品目に選定 済み) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | シスプラチン | 胆道癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | 人免疫グロブリンG | 原発性免疫不全症(PID) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | エプタコグ アルファ (活性型)(遺伝子組 換え) | 産科危機的出血の抑制 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | チフス菌Vi多糖体 抗原ワクチン | 成人及び2歳以上の小児の腸チフスの感染予防 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 1 | 不活化A型肝炎ワ クチン | A型肝炎の予防の16歳未満の小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | グルカルピダーゼ | メトトレキサートの排泄遅延等 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | メドロキシプロゲス テロン酢酸エステ ル | 悪性腫瘍に伴う食思不振および悪液質 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | エプレレノン | 心筋梗塞後の心不全 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | リュープロレリン酢 酸塩 | 中枢性思春期早発症の最大用量を180μ g/kg/4週 に増大 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | プレガバリン | 歯科治療後神経因性疼痛 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | クロミプラミン塩酸 塩 | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | バラシクロビル塩 酸塩 | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | インフリキシマブ | 大量ガンマグロブリン治療に抵抗を示す重症川崎病 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | アナグレリド | 本態性血小板血症の治療 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 10 | 塩アルブミン結合性 ナノ粒子 パクリタ キセル製剤 | アルブミン含有製剤の剤形追加、効能効果は「乳 癌」で毎週1回投与 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 11 | パンクレアチン | 嚢胞線維症 (cystic fibrosis、 CF) 患者の脂肪吸収 および栄養状態の改善 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 11 | リスペリドン | がんに伴う嘔気嘔吐 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 11 | カルペリチド | 急性心筋梗塞 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 11 | デュロキセチン | 線維筋痛症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 11 | ノルトリプチリン塩 酸塩 | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 11 | ボリコナゾール | 小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 11 | アセトアミノフェン | 点滴静注製剤の剤形追加、効能効果は「軽度から 中程度の急性疼痛、癌性疼痛及び発熱」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 11 | イキサベピロン | 乳癌 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 11 | カルボプラチン | 乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 12 | 亜セレン酸ナトリウ ム | セレン欠乏症により生じる重篤な視力障害、神経障 害、心筋障害、毛髪変化の改善 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 12 | 山椒・人参・乾姜・ 粉末飴 | イレウス、癌性腹膜炎、オピオイドによる便秘の効 果・効能追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 12 | ビソプロロールフマ ル酸塩 | 慢性心不全 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 12 | べンラファキシン | 線維筋痛症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 12 | バルプロ酸ナトリウ ム経口剤 | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 12 | リネゾリド | 小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 12 | インフリキシマブ | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 12 | パニツムマブ | フルオロピリミジン、オキサリプラチン、イリノテカン を含む化学療法によっても進行したEGFR 陽性の転 移性結腸・直腸癌 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 12 | ゲムシタビン塩酸 塩 | 乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 13 | デクスラゾキサン | アントラサイクリン系薬剤静脈内投与による血管外 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 13 | スコポラミン | 貼付用剤の剤形追加、効能効果は「オピオイド投与 に伴う悪心・嘔吐の防止」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 13 | アムロジピン ベシ ル酸 | 小児高血圧症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 13 | ディメボン | 筋萎縮性側索硬化症(ALS)ならびに前頭側頭葉変 性症(FTLD-TDP) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 13 | パロキセチン | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 13 | メトロニダゾール経 口剤、経腟剤 | 流産・早産、産褥子宮内膜炎、帝王切開後感染症 の原因となる細菌性腟症の治療 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 13 | ヒト免疫グロブリン | 封入体筋炎(IBM) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 13 | ボリノスタット | 皮膚T細胞性リンパ腫(CTCL) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 13 | トラスツズマブ(遺 伝子組換え) | HER2過剰発現が確認された乳癌における術前補助 化学療法 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 14 | AJM300 | 漏出 活動期クローン病 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 14 | 人参・桂枝・川芎・ 地黄・茯苓・蒼朮・ 黄耆・当帰・芍薬・ 甘草(十全大補湯) | 悪性腫瘍によるQOL低下、抗がん剤・放射線療法 の副作用 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 14 | プロプラノロール塩 酸塩 | 不整脈、褐色細胞腫、片頭痛の予防、ファロー四徴 症等の低酸素発作予防 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 14 | メチレンブルー | ALS、前頭側頭葉変性症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 14 | フェニトイン | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 14 | フルコナゾール小 児用経口混濁剤 | 小児用経口混濁液の剤形追加、小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 14 | エベロリムス | リンパ脈管筋腫症 (LAM:Lymphangioleiomyomatosis) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 14 | フルベストラント | 閉経後進行・再発乳癌 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 14 | トラスツズマブ(遺 伝子組換え) | HER2過剰発現が確認された転移性乳癌について、 3週間1回投与の用法追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 15 | アトロピン・プラリド キシムクロリド配合 注射用キット | 自己注射用剤の剤形追加、効能効果は「有機リン 剤(神経剤/殺虫剤)中毒の治療 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 15 | ベラパミル塩酸塩 | 上室性の頻脈性不整脈の小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 15 | 3、4-ジアミノピリジ | Lambet-Eaton筋無力症候群による筋力低下の改善 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 15 | ミルナシプラン塩酸 塩 | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 15 | アンピシリンナトリ ウム | 小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 15 | メトトレキサート | 慢性進行型神経ベーチェット病 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 15 | ネラチニブ | 乳癌 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 15 | ベバシズマブ | 乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 16 | 抗ヒト胸腺細胞ウ サギ免疫グロブリ | 腎移植後の急性拒絶反応の治療 腎移植における急性拒絶反応の抑制 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 16 | ワルファリンカリウ ム | 小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 16 | ンインターフェロンβ 1a | 多発性硬化症の再発予防 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 16 | ヒト免疫グロブリン | ステロイド抵抗性の多発性筋炎/皮膚筋炎 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 16 | シプロフロキサシン | 小児に対する、尿路感染症(複雑性膀胱炎、腎盂腎 炎)及び嚢胞性線維症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 16 | アザチオプリン | 顕微鏡的多発血管炎及びWegenar肉芽腫症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 16 | レナリドミド | 骨髄異形成症候群 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 16 | パクリタキセル | 食道癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 17 | メルカプトプリン | ステロイド依存性のクローン病の寛解導入および寛 解維持ならびにステロイド依存性の潰瘍性大腸炎 の寛解維持 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 17 | ジメチルクロルテト ラサイクリン | 抗利尿ホルモン不適合分泌症候群 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 17 | グラチラマー酢酸 塩 | 多発性硬化症の再発予防 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 17 | クロミプラミン塩酸 | 強迫性障害 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 17 | スルファメトキサ ゾール・トリメトプリ ム配合剤 | ニューモシスティス肺炎の治療及び予防 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 17 | シクロホスファミド 静注剤 | 多発性血管炎、Wegenar肉芽腫症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 17 | デシタビン | 骨髄異形成症候群(MDS) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 17 | イソトレチノイン | 神経芽腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 18 | デキサメタゾン | 4mg製剤の剤形追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 18 | エノキサパリンナト リウム | 急性冠症候群におけるPCI施行時に使用 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 18 | ナタリズマブ | 多発性硬化症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 18 | 塩クロミプラミン塩酸 | パニック障害 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 18 | セフォタキシムナト リウム | 小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 18 | プロピオン酸ベクロ メタゾン・フマル酸 ホルモテロール配 合吸入剤 | 吸入用配合剤の剤形追加、効能効果は「気管支喘 息の治療」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 18 | イホスファミド | 小児悪性リンパ腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 19 | ブデソニド経口剤 | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 19 | クロピドグレル | 以下のアテローム血栓症イベントの抑制 1.待機的PCIが適用される安定狭心症、陳旧性心筋 梗塞 2.末梢動脈疾患 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 19 | 塩 ガバペンチン | てんかん部分発作の小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 19 | パニペネム・ベタミ プロン配合剤 | 小児化膿性髄膜炎 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 19 | フルオシノロンアセ トニド眼内埋植用 | 眼内埋植用製剤の剤形追加、効能効果は「後眼部 に及ぶ非感染性ぶどう膜炎」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 19 | テモゾロミド | 悪性神経膠腫の小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | システアミン | シスチノーシス(シスチン蓄積症) (注:開発支援品 目に選定済み) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | メチラポン | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | rhBMP-2含有骨 充填剤 | 歯科インプラント前処置としてのサイナスリフト時の 骨を誘導 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | ハロペリドール | がん、がん化学療法、オピオイド系麻酔性鎮痛薬投 与に伴う吐き気 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | トルバプタン | 心性浮腫 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | バルプロ酸ナトリウ ム経口剤 | 片頭痛の予防 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | エノキサパリンナト リウム | 血栓塞栓症の予防、抗リン脂質抗体陽性の不育症 (習慣流産)症例に対して流・死産を減尐 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | インジウム(111In) ペンテトレオチド | シンチグラフィによるソマトスタチン受容体を有する 原発性及び転移性の神経内分泌腫瘍の診断 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | ヒトチロトロンビン アルファ(遺伝子組 換え) | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | オクスカルバゼピ ン | 他の抗てんかん薬で十分な効果が認められない小 児の部分発作の併用療法 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | A型ボツリヌス毒素 | 斜視 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | 抗サイトメガロウイ ルス免疫グロブリ | 先天性および周産期サイトメガロウイルス感染症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | バンコマイシン塩 酸塩 | メチシリン耐性コアグラーゼ陰性ブドウ球菌等の適 応菌種と好中球減尐時の発熱等 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | アナキンラ | クリオピリン関連周期熱症候群 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | エトドラク | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | カルムスチン脳内 留置用製剤 | 悪性神経膠腫 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | オキサリプラチン | 切除不能進行・再発胃癌に対する効能追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | 乾燥人凝固第IX因 子複合体 | ワルファリン療法中の重篤な出血時や緊急手術が 求められる場合でワルファリン効果の是正が必要と 判断される場合 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 2 | 髄膜炎菌(グルー プA、 C、 Y and W- 135) 多糖体ジフテ リアトキソイド結合 | — | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 20 | ベバシズマブ | 脳放射線壊死 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 20 | ニコランジル | 急性冠症候群の発症リスクの低減 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 20 | クロラゼプ酸 | 成人、9歳以上の小児のてんかんの部分発作 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 20 | フルコナゾール経 口剤、静注剤 | 小児適応の追加、小児における造血幹細胞移植を 施行する患者の真菌感染症予防 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 20 | セツキシマブ | 局所進行及び再発・転移性頭頸部扁平上皮癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 21 | ピルフェニドン | 慢性腎臓病(進行性慢性腎不全)における腎不全の 進展抑制 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 21 | モザバプタン | 抗利尿ホルモン不適合分泌症候群における低ナトリ ウム血症の改善 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 21 | トピラマート | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 21 | アルベカシン | MRSA感染症(個々の疾患名を削除) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 21 | パクリタキセル | 頭頸部癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 22 | クラドリビン | ランゲルハンス細胞組織球症(LCH) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 22 | エタノール | 血管奇形における経皮的硬化療法および経カテー テル的塞栓術 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 22 | バルプロ酸ナトリウ ム注射剤 | 注射剤の剤形追加、効能効果は「経口剤が一時的 に使用不能なてんかん」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 22 | テイコプラニン | MRSA感染症(個々の疾患名を削除) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 22 | エトポシド | 初回化学療法が無効であった卵巣癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 23 | シクロホスファミド | ランゲルハンス細胞組織球症(LCH) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 23 | ポリドカノール | 血管奇形における経皮的硬化療法 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 23 | ラモトリギン | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 23 | バンコマイシン | MRSA感染症(個々の疾患名を削除) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 23 | カルボプラチン | 子宮体癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 24 | シタラビン | ランゲルハンス細胞組織球症(LCH) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 24 | イマチニブ | 肺動脈性肺高血圧症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 24 | ロラゼパム | 靜注剤の剤形追加、効能効果は「てんかん重積状 態等に対する経口投与不能な痙攣、パニック発作」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 24 | リネゾリド | MRSA感染症(個々の疾患名を削除) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 24 | シスプラチン、カル ボプラチン、パクリ タキセルの併用の 腹腔内投与 | 卵巣癌の腹腔内投与の新投与経路追加(シスプラ チン・パクリタキセル・カルボプラチンの併用投与) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 25 | ビンブラスチン硫酸 塩 | ランゲルハンス細胞組織球症(LCH) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 25 | ロサルタン | 糖尿病性腎症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 25 | アミトリプチリン | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 25 | アモキシシリン | ペニシリン耐性肺炎(PRSP)による小児感染症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 25 | テガフール・ギメラ シル・オテラシルカ リウム配合剤 | 子宮頚癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 26 | メトトレキサート | ランゲルハンス細胞組織球症(LCH) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 26 | オランザピン | 治療抵抗性うつ病(フルオキセチンと併用) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 26 | アルベカシン | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 26 | ノギテカン | 再発卵巣癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 27 | メルカプトプリン | ランゲルハンス細胞組織球症(LCH) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 27 | クエチアピンフマル 酸塩 | 双極性障害における躁状態、うつ状態、および維持 療法 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 27 | クロキサシリン MCIPC | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 27 | ノギテカン | 子宮頚癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 28 | シナカルセト塩酸 塩 | 腎移植後に遷延する副甲状腺機能亢進症に伴う高 Ca血症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 28 | ピロカルピン | 体内診断薬の剤形追加、効能効果は「発汗検査に おける汗腺刺激による診断補助」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 28 | コリスチンメタンス ルホン酸ナトリウム 塩注射剤 | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 28 | パクリタキセル | 子宮頚癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 29 | アロプリノール | がん化学療法時の口腔粘膜炎の症状緩和 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 29 | リスペリドン | 中等度から高度のアルツハイマー患者における攻 撃行動 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 29 | シプロフロキサシン | 1回400mg1日2回~3回投与の承認 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 29 | イマチニブ | 慢性好酸球性白血病(CEL)/ 好酸球増多症候群 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | アミノグルテチミド | クッシング症候群(クッシング病、クッシング症候群、 副腎癌) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | メトホルミン塩酸塩 | 2型糖尿病の小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | Ca-DTPA | プルトニウム、アメリシウム、キュリウム体内汚染(ま たはその疑いのある)患者の汚染物質の排泄の促 進 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | シナカルセト塩酸 塩 | 副甲状腺癌に伴う高カルシウム血症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | ガランタミン | 軽度から中等度のアルツハイマー型認知症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | プロプラノロール塩 酸塩 | 片頭痛における頭痛発作の予防 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | 乾燥濃縮人アンチ トロンビンIII | Gestosis Index 6点以上の妊娠高血圧症候群重症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | 5-アミノレブリン 酸塩酸塩 | 悪性神経膠腫(WHOグレードIII及びIV)に対する手 術における悪性組織の視覚化 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | インドシアニング リーン | 脳主幹動脈の血流状態観察(赤外線照射時の蛍光 測定による) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | スチリペントール | 乳児重症ミオクロニーてんかん(Dravet症候群) (注:開発支援品目に選定済み) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | フルボミサミンマレ イン酸塩 | 小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | シドフォビル | 造血幹細胞移植患者におけるサイトメガロウイルス 血症及びサイトメガロウィルス感染症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | ピペラシリンナトリ ウム | 最高用量の増大(1日16gまで) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | カナキヌマブ | クリオピリン関連周期性発熱症候群(家族性寒冷自 己炎症症候群及びMuckle-Wells症候群)患者の炎 症症状の軽減 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | セレコキシブ | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | アレムツズマブ | 造血幹細胞の前治療 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | カペシタビン | 切除不能進行・再発胃癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | エプタコグ アル ファ(活性型)(遺伝 子組換え) | 軽度から中等度の出血の場合に270μ g/kgを単回 投与の用量追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 3 | 子宮頸癌ワクチン | — | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 30 | エベロリムス | 心臓以外の臓器移植 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 30 | オキシコドン | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 30 | セフジトレンピボキ シル | PRSP、BLNARによる気道感染症および中耳炎、 副鼻腔炎 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 30 | ゲムシタビン塩酸 塩 | (HES) 卵巣癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 31 | 抗ヒト胸腺細胞ウ サギ免疫グロブリ | 全臓器 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 31 | ヒト免疫グロブリン | 重症筋無力症急性増悪に対する免疫グロブリン大 量療法 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 31 | タゾバクタムナトリ ウム・ピペラシリン ナトリウム配合剤 | 発熱性好中球減尐症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 31 | ゴセレリン酢酸塩 | 閉経前乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 32 | バシリキシマブ(遺 伝子組換え) | 他臓器移植の拒絶反応の抑制(腎移植以外) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 32 | フェンタニル | 神経筋疾患における激しい疼痛時における鎮痛、 鎮静 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 32 | ビアペネム | 用法用量の増大 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 32 | ドセタキセル | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 33 | リツキシマブ(遺伝 子組換え) | 血液型不適合液性拒絶反応 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 33 | メチルプレドニゾロ | 多発性硬化症の急性期および急性増悪・再燃時の | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 33 | メトロニダゾール経 口剤 | 咽頭腔感染(嫌気性菌による)、異常口臭(口臭除 去)、歯周組織炎、歯周炎 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 33 | パクリタキセル | 卵巣癌の毎週1回投与 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 34 | タクロリムス | アトピー性皮膚炎に用いる際の吸収性の増大 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 34 | ン モルヒネ硫酸塩 | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 34 | エタンブトール塩酸 塩 | 非結核性抗酸菌症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 34 | タミバロテン | 成人T細胞白血病 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 35 | モルヒネ塩酸塩 | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 35 | リファンピシン | 非結核性抗酸菌および非結核性抗酸菌症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 35 | カルボプラチン | 原発不明癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 36 | ガバペンチン | 神経障害性疼痛、難治性疼痛における疼痛症状緩 和 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 36 | レボフロキサシン | 難治性結核(薬剤耐性、とりわけ多剤耐性結核の治 療。副作用のため他の抗結核薬が使用できない場 合の結核の治療) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 36 | ニムスチン | 悪性黒色腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 37 | ケタミン塩酸塩 | オピオイド抵抗性の癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 37 | コリスチンメタンス ルホン酸ナトリウム | 吸入用製剤の剤形追加、効能効果は「膵嚢胞線維 症の気道感染症」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 37 | パクリタキセル | 原発不明癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 38 | フェンタニル | 慢性難治性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 38 | トブラマイシン | 吸入用剤の剤形追加、効能効果は「膵嚢胞線維症 の緑膿菌の肺感染症」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 38 | ビンクリスチン | 悪性黒色腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 39 | ミダゾラム | 緩和ケアにおける苦痛緩和を目的とする鎮静 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 39 | コ・トリモキサゾー ル | ニューモシスティス肺炎、免疫抑制薬使用下の肺炎 の予防 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 39 | インターフェロンα | 真性多血症(PV)及び本態性血小板血症(ET) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | 安息香酸ナトリウ ム・フェニル酢酸ナ トリウム配合剤 | 尿素サイクル異常症患者における急性発作時の血 中アンモニア濃度の低下作用 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | ゾレドロン酸 | 骨粗鬆症、ステロイド性骨粗鬆症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | Zn-DTPA | プルトニウム、アメリシウム、キュリウム体内汚染(ま たはその疑いのある)患者の汚染物質の排泄の促 進 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | ブデソニド経口剤 | 経口剤の剤形追加、効能効果は「回腸又は上行結 腸に病変を有する軽度から中等度の活動期クロー ン病」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | メマンチン | アルツハイマー型認知症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | 血栓溶解剤(rt-PA 製剤) | 虚血性脳血管障害急性期に伴う機能障害の改善の 適応を発症後3時間以内から発症後4.5時間以内に | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | プロゲステロン | 経口剤の剤形追加、効能効果は「子宮非摘出閉経 女性におけるホルモン補充療法(HRT)の補助」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | 5-アミノレブリン 酸塩酸塩 | 蛍光膀胱鏡を用いた膀胱癌の光力学的診断 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | アセチルコリン | 亣感神経節後繊維機能検査(発汗試験)の診断薬 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | ビガバトリン | 点頭てんかん(West症候群) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | リスペリドン | 小児(5-16歳)における自閉症及びDBD(Disruptive Behavior Disorders:破壊的行動障害) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | パロモマイシン | ・急性または慢性の腸管アメーバ症 ・肝性脳症の補助療法 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | ペニシリンG | 【適応菌種】梅毒トレポネーマ 【適応症】第1期梅毒、第2期梅毒、神経梅毒 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | リロナセプト | クリオピリン関連周期熱症候群のうち家族制寒冷蕁 麻疹症とMuckle-Wells症候群 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | アザチオプリン | ステロイド治療抵抗性全身性エリテマトーデス | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | アルデスロイキン | 悪性黒色腫 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | インターフェロンα -2b | 悪性黒色腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 4 | エプタコグ アル ファ(活性型)(遺伝 子組換え) | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 40 | メチルフェニデート | オピオイド投与中のがん患者の眠気の改善に関す る効能追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 40 | オクトレオチド酢酸 塩 | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 41 | リドカイン | 神経障害性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 41 | ダカルバシン | 根治切除不能のカルチノイド腫瘍・内分泌癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 42 | 柴胡・蒼朮・茯苓・ 川芎・当帰・釣藤・ | せん妄、認知症の周辺症状 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 42 | レノグラスチム | 乳癌(根治的手術との併用)への予防投与 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 43 | モルヒネ塩酸塩くも 膜下投与用製剤 | 体内植え込み型薬剤投与ポンプを用いた持続くも膜 下腔投与用製剤の剤形追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 43 | フィルグラスチム | 乳癌(根治的手術との併用)への予防投与 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 44 | オランザピン | せん妄の改善 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 44 | ナルトグラスチム | 乳癌(根治的手術との併用)への予防投与 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 45 | ガバペンチン | 原発性・転移性脳腫瘍による部分発作(2次性全般 化発作を含む)への単独療法 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 45 | エトポシド | 原発性悪性脳腫瘍に対する他の抗悪性腫瘍剤(カ ルボプラチン)との併用療法 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 46 | トピラマート | 原発性・転移性脳腫瘍による部分発作(3次性全般 化発作を含む)への単独療法 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 46 | カルボプラチン | 原発性悪性脳腫瘍に対する他の抗悪性腫瘍剤(エ トポシド)との併用療法 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 47 | ハロペリドール | せん妄の改善 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 47 | エルロチニブ | 局所進行膵臓癌、転移性膵臓癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 48 | リスペリドン | せん妄の改善 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 48 | ドキソルビシン塩酸 塩リポソーム注射 | 多発性骨髄腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 49 | リドカイン | 難治性癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 49 | エポエチンベータ (遺伝子組換え) | がん化学療法施行に伴う貧血(進行癌もしくは再発 した非骨髄性悪性腫瘍患者) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | カルグルミック酸 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | ケトコナゾール (経口剤) | 経口剤の剤形追加、効能効果は「クッシング症候群 による高コルチゾール血症」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | プルシアンブルー | — | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | ミコフェノール酸モ フェチル | 同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | リバスチグミン | 軽度及び中等度のアルツハイマー型認知症の治療 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | ニカルジピン | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | プロゲステロン経 腟剤 | 経腟剤の剤形追加、効能効果は「体外受精-胚移植 (IVF-ET)の際の黄体補充」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | デスモプレシン酢 酸塩 | とACしTてH依存性クッシング症候群の偽性クッシング症 候群との鑑別診断 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | ホスフェニトイン | てんかん重積状態等 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | アミトリプチリン | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | アトバコン | ニューモシスチス肺炎の治療及び予防 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | メトロニダゾール経 口剤 | 嫌気性菌、アメーバ赤痢、ランブル鞭毛虫感染症、 クロストリディウム・ディフィシル関連腸炎 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | ドルナーゼ アル | 膵嚢胞線維症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | シクロホスファミド 経口剤・静注剤 | 全身性血管炎の寛解導入効果 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | エルウィニア L-ア スパラギナーゼ | 急性リンパ性白血病(慢性白血病の急性転化例を 含む)、悪性リンパ腫 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 5 | テモゾロミド | 悪性黒色腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 50 | アミトリプチリン | 歯科治療後神経因性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 50 | ダルベポエチンア ルファ (遺伝子組換え) | がん化学療法施行に伴う貧血(進行癌もしくは再発 した非骨髄性悪性腫瘍患者) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 51 | ガバペンチン | 歯科治療後神経因性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 51 | ベバシズマブ | 卵巣癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 52 | トラマドール注射剤 | 歯科治療後神経因性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 52 | シスプラチン | 乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 53 | ノルトリプチリン塩 酸塩 | 歯科治療後神経因性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 53 | セツキシマブ | 治癒切除不能な進行性・再発乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 54 | ラモトリギン | 歯科治療後神経因性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 54 | ボルテゾミブ | 1. 低悪性度非ホジキンリンパ腫、マントル細胞リン パ腫、2. 多発性骨髄腫、3. 慢性リンパ性白血病 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 55 | リドカイン | 歯科治療後神経因性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 55 | ラパチ二ブ | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 56 | アセトアミノフェン | 小児科領域における線維筋痛症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 56 | アナストロゾール | 閉経前乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 57 | アミトリプチリン | 線維筋痛症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 57 | エキセメスタン | 閉経前乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 58 | ガバペンチン | 線維筋痛症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 58 | レトロゾール | 閉経前乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 59 | セルトラリン | 線維筋痛症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 59 | ドキソルビシン塩酸 塩リポソーム注射 | 乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | ニチシノン | チロシン血症I型 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | レボカルニチン塩 化物 | 一次性カルニチン欠乏症およびその他の二次性カ ルニチン欠乏症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | 経口リン酸塩製剤 | 低リン血症、低リン血症性くる病、ファンコニ症候群 (注:「原発性低リン血症性クル病」について開発支 援品目に選定済み) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | オンダンセトロン塩 酸塩 | 放射線照射に伴う消化器症状(悪心、嘔吐) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | トレプロスチニル | 肺高血圧症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | エナラプリル マレ イン酸塩 | 小児高血圧 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | ヘパリンカルシウ ム | 抗リン脂質抗体陽性の不育症(習慣流産)の流・死 産の減尐、在宅自己注射での使用 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | アレルゲンエキス | アレルギー検査のパッチテスト用医薬品、減感作療 法 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | ルフィナマイド | レノックス・ガストー症候群(4歳以上)に伴う発作に 対する併用療法 (注:開発支援品目に選定済み) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | イミプラミン | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | アトバコン・塩酸プ ログアニル配合剤 | 薬剤耐性熱帯熱マラリアを含むマラリアの治療及び 予防 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | メトロニダゾール静 注薬 | 靜注剤の剤形追加、効能効果は「嫌気性菌感染 症、アメーバ赤痢」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | ファ シロリムス | リンパ脈管筋腫症(LAM) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | シクロホスファミド 経口剤・静注剤 | 全身性エリテマトーデスの難治性病態の寛解導入 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | アザシチジン | 骨髄異形成症候群 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 6 | パクリタキセル | 血管肉腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 60 | トラマドール経口剤 | 経口剤の剤形追加、効能効果は「線維筋痛症」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 60 | オキサリプラチン | 乳癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 61 | フルボミサミンマレ イン酸塩 | 線維筋痛症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 61 | ベバシズマブ | 子宮頚癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 62 | ミルナシプラン塩酸 塩 | 線維筋痛症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 63 | ワクシニアウィルス 接種家兎炎症皮膚 抽出液 | 線維筋痛症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 64 | ゲンタマイシン硫酸 塩 | 鼓室内注入の新投与経路、効能効果はめまい発作 の治療 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 65 | 臭化ブチルスコポ ラミン | めまい時の悪心・嘔吐症状の改善 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 66 | 臭化水素酸スコポ ラミン | めまい時の悪心・嘔吐症状の改善 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 67 | クロミプラミン塩酸 | ナルコレプシーに伴う情動脱力発作 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 68 | 塩 シクロスポリン | 慢性炎症性脱髄性多発神経炎 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 69 | A型ボツリヌス毒素 | 原発性局所多汗症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | フェニル酪酸ナトリ ウム | 尿素サイクル異常症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | 必須アミノ酸製剤 | 尿素サイクル異常症や有機酸血症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | テルリプレシン酢酸 塩 | I型肝腎症候群 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | グラニセトロン塩酸 塩 | 放射線照射に伴う消化器症状(悪心、嘔吐) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | トレプロスチニル吸 入剤 | 肺高血圧症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | バルサルタン小児 用製剤 | 小児用製剤の剤形追加、効能効果は6-16歳の小児 高血圧症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | 抗D(Rho)人免疫グ ロブリン | — | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | レベチラセタム | 4歳児以上の小児てんかん患者における部分発作 に対する併用療法等 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | ガバペンチン | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | 5-アミノレブリン 酸塩酸塩 | 尖圭コンジローマ | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | ホスカルネットナト リウム | 造血幹細胞移植患者におけるサイトメガロウィルス (CMV)血症及びCMV感染症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | ヒト組み替えGM- CSF (sargramostim) | 特発性(自己免疫性)肺胞蛋白症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | ジクロフェナクナト リウム | 顎関節症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | ベンダムスチン塩 酸塩 | 1. 低悪性度非ホジキンリンパ腫、マントル細胞リン パ腫、2. 多発性骨髄腫、3. 慢性リンパ性白血病 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 7 | セルモロイキン(遺 伝子組換え) | 悪性黒色腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 70 | タミバロテン | HTLV-1関連脊髄症(HAM) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 71 | トラマドール経口徐 放剤 | 経口徐放剤の剤形追加、効能効果は「慢性疼痛」 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 72 | ドネペジル | 癌性疼痛の鎮痛薬、鎮痛補助薬による眠気の抑制 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 73 | モダフィニル | 特発性過眠症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 74 | ミトキサントロン | 多発性硬化症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 75 | ダントロレンナトリ ウム | 小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 76 | アトモキセチン | 成人期(18歳以上)における注意欠陥/多動性障害 (AD/HD) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 77 | メチルフェニデート | 注意欠如・多動性障害(ADHD) | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | ベタイン | ホモシスチン尿症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | ピオグリタゾン塩酸 塩 | 2型糖尿病合併慢性腎臓病患者でインスリン抵抗 性が推定される場合 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | ホメピゾール | エチレングリコール中毒、及びメタノール中毒の治 療 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | ミコフェノール酸モ フェチル | 腎移植の小児適応の追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | イロプロスト | 肺高血圧症 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | リシノプリル | 高血圧症の6-16歳の小児の適応追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | メトホルミン塩酸塩 | 多のう胞性卵巣症候群女性における排卵誘発補助 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | テトラヒドロカナビ ノール | AIDS等の体重減尐を伴う食思不振症状の食思改善 がん化学療法時に伴って起きる嘔気、嘔吐症状の | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | カルバマゼピン | 癌性疼痛に伴う電激痛及び神経障害性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | パリビズマブ | 24ヶ月齢以下の免疫不全児(臓器移植後、骨髄移 植後、化学療法施行中)におけるRSV感染症の発症 抑制 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | ポラクタント アル ファ | 未熟児の呼吸窮迫症候群の予防と治療 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | ナプロキセン | 顎関節症における疼痛改善 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | ストレプトゾシン | 転移を有する悪性膵内分泌腫瘍・神経内分泌腫瘍・ カルチノイド腫瘍 (注:開発支援品目に選定済み) | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 8 | テセロイキン(遺伝 子組換え) | 悪性黒色腫 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | アレンドロン酸ナト リウム | (原発性・遺伝性)肥厚性皮膚骨膜症 (pachydermoperiostosis)および二次性肥大性骨関 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | メチレンブルー | 薬剤性のメトヘモグロビン血症の治療 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | メチルプレドニゾロ ンコハク酸エステル ナトリウム | ネフローゼ症候群 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | アミオダロン | 心房細動の洞調律化と洞調律維持 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | デスモプレシン酢 酸塩経口剤 | 経口の新投与経路、効能効果は中枢性尿崩症 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | ハイドロモルフォン | 癌性疼痛 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | クロナゼパム | 癌性疼痛 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | メトロニダゾール経 口剤 | がん性悪臭の軽減 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | ヒドロキシクロロキ ン | 慢性円板状エリテマトーデス、全身性エリテマトーデ ス、関節リウマチ | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | シクロホスファミド 経口剤・静注剤 | 小児ネフローゼ症候群、小児用製剤の剤形追加 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | デニロイキン ディ フティトックス | 悪性細胞がインターロイキン2受容体の構成要素 CD25を発現している、持続性もしくは再発性の皮膚 T細胞リンパ腫 | 未承認薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第I回 | 9 | シナカルセト塩酸 | 外科治療の適応のない副甲状腺癌 | 適応外薬 | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-1 | 2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-10 | L-アスパラギナーゼ | 急性リンパ性白血病及び悪性リンパ腫の筋肉内注射に関する用法・用量の追加 | — | 高い | 開発要請 | 協和発酵キリン株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-02 | 資料 |
| 第II回 | II-100 | シドフォビル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-101 | シドフォビル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-102 | シドフォビル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-103 | シプロフロキサシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-104 | シプロフロキサシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-105 | ジメチルスルホキシド dimethyl sulfoxide, DMSO | 間質性膀胱炎 | — | 高い | 開発企業募集 | 杏林製薬(株) | — | 承認済み | 2021-01 | 資料 |
| 第II回 | II-106 | シロリムス | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-107.1 | ストレプトマイシン硫酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-107.2 | ストレプトマイシン硫酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-108.1 | スニチニブリンゴ酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-108.2 | スニチニブリンゴ酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-108.3 | スニチニブリンゴ酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-109 | スニチニブリンゴ酸塩 | 根治切除不能の膵内分泌腫瘍 | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | 承認済み | 2012-08 | 資料 |
| 第II回 | II-11 | アセチルシステイン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-110 | スピラマイシン | 妊婦のトキソプラズマ感染症 | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | — | 承認済み | 2018-07 | 資料 |
| 第II回 | II-111 | スルファジアジン | トキソプラズマ脳炎を含む重症トキソプラズマ症の治療および再発予防 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-112 | セフェピム塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-113 | セフタジジム水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-114 | ソマトロピン(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-115 | ダカルバジン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-116.1 | ダカルバジン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-116.2 | ダカルバジン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-116.3 | ダカルバジン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-117 | ダクリツマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-118 | タクロリムス水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-119 | タクロリムス水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-12 | アザチオプリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-120.1 | タクロリムス水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-120.2 | タクロリムス水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-121.1 | タクロリムス水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-121.2 | タクロリムス水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-122 | ダビガトランエテキシラートメタンスルホン酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-123 | ダルテパリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-124 | ダルベポエチン アルファ(遺伝子組換え) | 骨髄異形成症候群に伴う貧血 | — | 高い | 開発要請 | 協和発酵キリン株式会社 | — | 承認済み | 2014-12 | 資料 |
| 第II回 | II-125.1 | チオテパ Thiotepa | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-125.2 | チオテパ Thiotepa | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-125.3 | チオテパ Thiotepa | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-126.1 | チオテパ Thiotepa | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-126.2 | チオテパ Thiotepa | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-126.3 | チオテパ Thiotepa | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-127 | チオペンタールナトリウム | 頭蓋内圧亢進症 | — | 高い | 開発要請 | 田辺三菱製薬株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第II回 | II-128 | チオペンタールナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-129 | テモゾロミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-13 | アザチオプリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-130.1 | テモゾロミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-130.2 | テモゾロミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-130.3 | テモゾロミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-130.4 | テモゾロミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-131.1 | デュロキセチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-131.2 | デュロキセチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-132 | ドセタキセル水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-133 | ドセタキセル水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-134 | ドセタキセル水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-135.1 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-135.2 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-136.1 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-136.2 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-137.1 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-137.2 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-138.1 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-138.2 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-139.1 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-139.2 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-14 | アシクロビル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-140.1 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-140.2 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-141 | トラスツズマブ(遺伝子組換え) | HER2過剰発現が確認された乳癌に対する術後補助化学療法としてのA法(1週間間隔投与)の用法・用量の追加 | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-06 | 資料 |
| 第II回 | II-142 | トリアムシノロンアセトニド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-143 | トリアムシノロンアセトニド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-144 | トロンボモデュリン アルファ (遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-145 | ニトログリセリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-146 | ニワトリ胚細胞狂犬病不活化ワクチン(Primary Chick Embryo Cell Vaccine) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-147 | ニワトリ胚細胞狂犬病不活化ワクチン(Primary Chick Embryo Cell Vaccine) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-148 | ノギテカン | 小児悪性固形腫瘍 | — | 高い | 開発要請 | 日本化薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-06 | 資料 |
| 第II回 | II-149.1 | ノルトリプチリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-149.2 | ノルトリプチリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-15 | アジスロマイシン水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-150 | パクリタキセル | 再発又は難治性の胚細胞腫瘍(精巣腫瘍、卵巣腫瘍、性腺外腫瘍) | — | 高い | 開発要請 | ブリストル・マイヤーズ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-02 | 資料 |
| 第II回 | II-151 | バシリキシマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-152 | バシリキシマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-153 | バシリキシマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-154 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-155 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-156 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-157 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-158 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-159 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-16 | アダリムマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-160 | バソプレシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-161 | バソプレシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-162 | バソプレシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-163.1 | パミドロン酸二ナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-163.2 | パミドロン酸二ナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-164 | バラシクロビル塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-165 | バラシクロビル塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-166 | バルガンシクロビル塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-167 | バルガンシクロビル塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-168 | バルガンシクロビル塩酸塩 | サイトメガロウイルス感染症のリスクのある小児(固形臓器)移植後のサイトメガロウイルス感染予防 | — | 高い | 開発要請 | 田辺三菱製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2018-08 | 資料 |
| 第II回 | II-169 | ハロペリドール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-17 | アドレナリン(0.01%注射薬) | 0.01%注射液の剤形追加 心停止の補助治療、各種疾患もしくは状態に伴う急性低血圧またはショック時の補助治療 | — | 高い | 開発要請 | 第一三共株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-170 | ヒスタミン二塩酸塩 histamine dihydrochloride 10mg/mL | アレルギー皮膚テスト実施時の陽性コントロールとして使用する(成人) | — | 高い | 開発企業募集 | 日本たばこ産業(株) 鳥居薬品(株) | — | 承認済み | 2015-09 | 資料 |
| 第II回 | II-171 | ヒスタミン二塩酸塩 histamine dihydrochloride 10mg/mL | アレルギー皮膚テスト実施時の陽性コントロールとして使用する(小児) | — | 高い | 開発企業募集 | 日本たばこ産業(株) 鳥居薬品(株) | — | 承認済み | 2015-09 | 資料 |
| 第II回 | II-172 | 人血液凝固第XIII因子 | 後天性血液凝固第XIII因子欠乏症による出血傾向 | — | 高い | 開発要請 | CSLベーリング株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-09 | 資料 |
| 第II回 | II-173 | 人免疫グロブリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-174 | 人免疫グロブリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-175 | 人免疫グロブリンG | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-176 | ヒドロキシカルバミド | 本態性血小板血症 | — | 高い | 開発要請 | ブリストル・マイヤーズ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-03 | 資料 |
| 第II回 | II-177 | ヒドロキシカルバミド | 真性多血症 | — | 高い | 開発要請 | ブリストル・マイヤーズ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-03 | 資料 |
| 第II回 | II-178 | ヒドロコルチゾンコハク酸エステルナトリウム | — | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2015-05 | 資料 |
| 第II回 | II-179 | ヒドロコルチゾンコハク酸エステルナトリウム | — | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | 承認済み | 2015-05 | 資料 |
| 第II回 | II-18 | アナキンラ anakinra | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-180 | ビノレルビン酒石酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-181 | ピペラシリンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-182 | ピラルビシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-183 | ピリメサミン Pyrimethamine | トキソプラズマ脳炎を含む重症トキソプラズマ症の治療および再発予防 | — | 高い | 開発要請 | グラクソ・スミスクライン株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-184 | ピルフェニドン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-185 | ピロカルピン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-186.1 | ビンクリスチン硫酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-186.2 | ビンクリスチン硫酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-186.3 | ビンクリスチン硫酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-187 | フィルグラスチム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-188 | フィルグラスチム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-189.1 | プリマキンリン酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-189.2 | プリマキンリン酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-19 | アナストロゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-190.1 | プリマキンリン酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-190.2 | プリマキンリン酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-191 | フルオキセチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-192 | フルオロウラシル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-193 | フルオロウラシル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-194.1 | フルオロウラシル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-194.2 | フルオロウラシル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-195.1 | プレドニゾロン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-195.2 | プレドニゾロン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-195.3 | プレドニゾロン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-196 | ブレンタキシマブ・ベドチン | CD30陽性のホジキンリンパ腫 | — | 高い | 開発要請 | 武田バイオ開発センター株式会社 武田薬品工業株式会社 | — | 承認済み | 2014-01 | 資料 |
| 第II回 | II-197 | ブレンタキシマブ・ベドチン | CD30陽性の未分化大細胞リンパ腫 | — | 高い | 開発要請 | 武田バイオ開発センター株式会社 武田薬品工業株式会社 | — | 承認済み | 2014-01 | 資料 |
| 第II回 | II-198 | ブレンタキシマブ・ベドチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-199 | ブレンタキシマブ・ベドチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-2 | 2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-20 | アバタセプト | 多関節に活動性を有する若年性特発性関節炎(既存治療で効果不十分な場合に限る) | — | 高い | 開発要請 | ブリストル・マイヤーズ株式会社 | — | 承認済み | 2018-02 | 資料 |
| 第II回 | II-200 | プロトロンビン複合体 | ビタミンK拮抗薬投与時における重篤な出血や緊急手術が求められる場面でのINRの補正 | — | 高い | 開発要請 | CSLベーリング株式会社 | — | 承認済み | 2017-03 | 資料 |
| 第II回 | II-201 | プロプラノロール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-202 | プロプラノロール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-203 | プロプラノロール | ファロー四徴症 | — | 高い | 開発要請 | アストラゼネカ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2014-11-18 | 資料 |
| 第II回 | II-204 | ペガデマーゼ PEGADEMASE BOVINE | アデノシン・デアミナーゼ(ADA)欠損症に対する酵素補充療法 | — | 高い | 開発企業募集 | 帝人ファーマ(株) | — | 承認済み | 2019-03 | 資料 |
| 第II回 | II-205 | ペグアスパラガーゼ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-206 | ペグインターフェロン アルファ-2a | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-207 | ベバシズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-208 | ベバシズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-209 | ベバシズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-21 | アミオダロン塩酸塩 | 電気的除細動抵抗性の心室性不整脈による心停止時の心肺蘇生 | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | — | 承認済み | 2013-05 | 資料 |
| 第II回 | II-210.1 | ベバシズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-210.2 | ベバシズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-211 | ヘパリンカルシウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-212 | ヘパリンカルシウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-213 | ベラタセプト | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-214 | ペルメトリン Permethrin | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-215 | ベンジルペニシリンベンザシン | 注射剤の剤型追加 神経梅毒を除いた、第1期、第2期、早期潜伏性梅毒、後期潜伏性梅毒、感染期間不明な後期梅毒の治療(成人) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | 承認済み | 2021-09 | 資料 |
| 第II回 | II-216 | ベンジルペニシリンベンザシン | 注射剤の剤型追加 神経梅毒を除いた、第1期、第2期、早期潜伏性梅毒、後期潜伏性梅毒、感染期間不明な後期梅毒の治療(小児) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | 承認済み | 2021-09 | 資料 |
| 第II回 | II-217.1 | ベンダムスチン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-217.2 | ベンダムスチン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-218 | ホスカルネットナトリウム水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-219 | ボセンタン水和物 | 小児の肺動脈性肺高血圧症(WHO機能分類クラス3及び4に限る) | — | 高い | 開発要請 | アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2015-09 | 資料 |
| 第II回 | II-22.1 | アミトリプチリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-22.2 | アミトリプチリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-220 | ボセンタン水和物 | 強皮症に伴う皮膚潰瘍の予防 | — | 高い | 開発要請 | アクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2015-08 | 資料 |
| 第II回 | II-221 | ポラプレジンク | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-222 | ポリエチレングリコール処理人免疫グロブリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-223 | ホリナートカルシウム | トキソプラズマ脳炎を含む重症トキソプラズマ症の治療および再発予防 | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-224 | ホリナートカルシウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-225 | ボルテゾミブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-226 | ボルテゾミブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-227 | マイトマイシンC | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-228.1 | ミカファンギンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-228.2 | ミカファンギンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-229 | ミカファンギンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-23 | アモキシシリン水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-230 | ミコフェノール酸 モフェチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-231 | ミコフェノール酸 モフェチル | ループス腎炎 | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2016-05 | 資料 |
| 第II回 | II-232 | ミコフェノール酸 モフェチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-233 | ミコフェノール酸 モフェチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-234.1 | ミコフェノール酸 モフェチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-234.2 | ミコフェノール酸 モフェチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-235 | ミファムルチド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-236 | ミファムルチド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-237 | メサコリン塩化物 | 気管支喘息の診断(成人) | — | 高い | 開発企業募集 | (株)三和化学研究所 | — | 承認済み | 2016-01 | 資料 |
| 第II回 | II-238 | メサコリン塩化物 | 気管支喘息の診断(小児) | — | 高い | 開発企業募集 | 参天製薬(株) | — | 承認済み | 2016-01 | 資料 |
| 第II回 | II-239 | メトトレキサート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-24 | アモキシシリン水和物・クラブラン酸カリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-240 | メトトレキサート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-241 | メトトレキサート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-242 | メチルフェニデート塩酸塩 | 成人期における注意欠陥/多動性障害 | — | 高い | 開発要請 | ヤンセン ファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2013-12 | 資料 |
| 第II回 | II-243.1 | メチロシン(α-メチルパラタイロシン) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-243.2 | メチロシン(α-メチルパラタイロシン) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-243.3 | メチロシン(α-メチルパラタイロシン) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-243.4 | メチロシン(α-メチルパラタイロシン) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-244 | メトロニダゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-245 | メトロニダゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-246 | メトロニダゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-247 | メピバカイン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-248 | メピバカイン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-249 | モノエタノールアミンオレイン酸塩注 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-25.1 | アリピプラゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-25.2 | アリピプラゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-25.3 | アリピプラゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-250 | モメタゾンフランカルボン酸エステル水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-251 | モメタゾンフランカルボン酸エステル水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-252 | モルヒネ硫酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-253.1 | ヨード化ケシ油脂肪酸エチルエステル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-253.2 | ヨード化ケシ油脂肪酸エチルエステル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-254.1 | ラコサミド lacosamide | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-254.2 | ラコサミド lacosamide | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-255 | ラニビズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-256 | ラパチニブトシル酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-257 | ラパチニブトシル酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-258 | ラパチニブトシル酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-259 | ランソプラゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-26 | アリピプラゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-260 | リスペリドン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-261 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-262 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | ウェゲナー肉芽腫症、顕微鏡的多発血管炎 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-06 | 資料 |
| 第II回 | II-263 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 免疫抑制状態下のCD20陽性のB細胞性リンパ増殖性疾患(成人) | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-06 | 資料 |
| 第II回 | II-264 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 免疫抑制状態下のCD20陽性のB細胞性リンパ増殖性疾患(小児) | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-06 | 資料 |
| 第II回 | II-265 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-266 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | CD20陽性のB細胞性慢性リンパ性白血病 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | — | 承認済み | 2019-03 | 資料 |
| 第II回 | II-267 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-268.1 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-268.2 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-269 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-27 | アンピシリンナトリウム・スルバクタムナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-270.1 | リドカイン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-270.2 | リドカイン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-271 | リドカイン塩酸塩・アドレナリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-272.1 | リファンピシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-272.2 | リファンピシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-273 | 硫酸マグネシウム | 重症妊娠高血圧症候群における子癇の予防 | — | 高い | 開発要請 | 東亜薬品工業 | 公知申請 | 承認済み | 2013-03 | 資料 |
| 第II回 | II-274.1 | レチガビン retigabine (INN) , ezogabine (US) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-274.2 | レチガビン retigabine (INN) , ezogabine (US) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-275 | レノグラスチム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-276.1 | レベチラセタム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-276.2 | レベチラセタム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-277 | レボドパ/カルビドパ/エンタカポン | パーキンソン病における症状の日内変動(wearing off)の改善 | — | 高い | 開発要請 | ノバルティスファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2014-07 | 資料 |
| 第II回 | II-278 | レボノルゲストレル | 月経困難症 | — | 高い | 開発要請 | バイエル薬品株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2014-11 | 資料 |
| 第II回 | II-279 | レボノルゲストレル | 過多月経 | — | 高い | 開発要請 | バイエル薬品株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2014-06 | 資料 |
| 第II回 | II-28 | イオヘキソール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-280 | レボフロキサシン水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-281.1 | レボホリナートカルシウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-281.2 | レボホリナートカルシウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-282 | レミフェンタニル塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-283 | レミフェンタニル塩酸塩 | 全身麻酔の維持における鎮痛(小児) | — | 高い | 開発要請 | ヤンセン ファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2016-08 | 資料 |
| 第II回 | II-284 | ロキソプロフェンナトリウム水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-285 | ロサルタンカリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-286 | ロペラミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-287 | ロラゼパム(注射薬) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-288 | ロルノキシカム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-289 | 酸化セルロース | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-29 | イソトレチノイン isotoretinoin | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-290.1 | 組換え沈降B型肝炎ワクチン(酵母由来) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-290.2 | 組換え沈降B型肝炎ワクチン(酵母由来) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-3 | 2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-30.1 | 一酸化窒素 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-30.2 | 一酸化窒素 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-30.3 | 一酸化窒素 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-31.1 | 一酸化窒素 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-31.2 | 一酸化窒素 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-32.1 | イピリムマブ ipilimumab | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-32.2 | イピリムマブ ipilimumab | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-32.3 | イピリムマブ ipilimumab | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-32.4 | イピリムマブ ipilimumab | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-33 | イブプロフェン リジン塩 Ibuprofen lysine Injection | 早産児動脈管開存症 | — | 高い | 開発企業募集 | 千寿製薬(株) | — | 承認済み | 2018-01 | 資料 |
| 第II回 | II-34 | イホスファミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-35 | イホスファミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-36.1 | イリノテカン塩酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-36.2 | イリノテカン塩酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-36.3 | イリノテカン塩酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-37 | イリノテカン塩酸塩水和物 | 小児悪性固形腫瘍 | — | 高い | 開発要請 | 株式会社ヤクルト本社 第一三共株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-03 | 資料 |
| 第II回 | II-38 | イリノテカン塩酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-39 | イリノテカン塩酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-4 | 2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-40 | インフリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-41 | インフリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-42 | インフリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-43 | インフリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-44 | エストラジオール | 性腺機能低下症、性腺摘出、または原発性卵巣不全による低エストロゲン症の治療 | — | 高い | 開発要請 | 久光製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2014-02 | 資料 |
| 第II回 | II-45 | エタンブトール塩酸塩 | 肺結核およびその他の結核症の小児用法・用量の追加 | — | 高い | 開発要請 | 科研製薬株式会社 サンド株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-46 | エトポシド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-47 | エノキサパリンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-48 | エノキサパリンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-49 | エノキサパリンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-5 | 3-ヨードベンジルグアニジン(131I) | 神経芽腫 | — | 高い | 開発要請 | PDRファーマ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2025-09 | 資料 |
| 第II回 | II-50 | エノキサパリンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-51 | エプタコグ アルファ(活性型)(遺伝子組換え) | — | — | 高い | 開発要請 | ノボ ノルディスク ファーマ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-05 | 資料 |
| 第II回 | II-52 | エプタコグ アルファ(活性型)(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-53 | オキサリプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-54 | オキサリプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-55.1 | オキサリプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-55.2 | オキサリプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-55.3 | オキサリプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-56 | オクトレオチド酢酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-57.1 | オクトレオチド酢酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-57.2 | オクトレオチド酢酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-58 | オファツムマブ | 慢性リンパ性白血病 | — | 高い | 開発要請 | グラクソ・スミスクライン株式会社 | — | 承認済み | 2013-03 | 資料 |
| 第II回 | II-59 | オメプラゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-6.1 | 3-ヨードベンジルグアニジン(131I) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-6.2 | 3-ヨードベンジルグアニジン(131I) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-6.3 | 3-ヨードベンジルグアニジン(131I) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-6.4 | 3-ヨードベンジルグアニジン(131I) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-60 | オランザピン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-61 | カナキヌマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-62.1 | カバジタキセル cabazitaxel | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-62.2 | カバジタキセル cabazitaxel | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-63 | カルグルミック酸 Carglumic acid | イソ吉草酸血症、メチルマロン酸血症、プロピオン酸血症における高アンモニア血症の改善 | — | 高い | 開発企業募集 | (株)ポーラファルマ | — | 承認済み | 2016-09 | 資料 |
| 第II回 | II-64 | カルバマゼピン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-65 | ガンシクロビル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-66 | ガンシクロビル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-67 | 乾燥濃縮人アンチトロンビンIII | — | — | 高い | 開発要請 | 一般財団法人化学及血清療法研究所 CSLベーリング株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第II回 | II-68 | カンデサルタン シレキセチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-69.1 | カンデサルタン シレキセチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-69.2 | カンデサルタン シレキセチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-7 | 3-ヨードベンジルグアニジン(131I) | 甲状腺髄様癌 | — | 高い | 開発要請 | 富士フイルム富山化学(株) | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第II回 | II-70 | クエチアピン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-71 | クラリスロマイシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-72 | クリンダマイシンリン酸エステル | トキソプラズマ脳炎を含む重症トキソプラズマ症の治療および再発予防 | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-73 | クリンダマイシンリン酸エステル | 顎骨周辺の蜂巣炎、顎炎 | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2014-02 | 資料 |
| 第II回 | II-74 | ゲムシタビン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-75 | ゲムシタビン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-76 | ゲムシタビン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-77 | ゲムシタビン塩酸塩 | 再発・難治性悪性リンパ腫 | — | 高い | 開発要請 | 日本イーライリリー株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-02 | 資料 |
| 第II回 | II-78 | 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | 心移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療(小児) | — | 高い | 開発要請 | ジェンザイム・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2014-09 | 資料 |
| 第II回 | II-79 | 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | 肺移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療(小児) | — | 高い | 開発要請 | ジェンザイム・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2014-09 | 資料 |
| 第II回 | II-8 | 4アミノピリジン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-80 | 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | 肝臓移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療(小児) | — | 高い | 開発要請 | ジェンザイム・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2014-09 | 資料 |
| 第II回 | II-81 | 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | 小腸移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療(小児) | — | 高い | 開発要請 | ジェンザイム・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2014-09 | 資料 |
| 第II回 | II-82 | 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | 心移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療(成人) | — | 高い | 開発要請 | ジェンザイム・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2014-09 | 資料 |
| 第II回 | II-83 | 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | 肺移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療(成人) | — | 高い | 開発要請 | ジェンザイム・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2014-09 | 資料 |
| 第II回 | II-84 | 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | 肝臓移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療(成人) | — | 高い | 開発要請 | ジェンザイム・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2014-09 | 資料 |
| 第II回 | II-85 | 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | 膵臓移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療(成人) | — | 高い | 開発要請 | ジェンザイム・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2014-09 | 資料 |
| 第II回 | II-86 | 抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン | 小腸移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療(成人) | — | 高い | 開発要請 | ジェンザイム・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2014-09 | 資料 |
| 第II回 | II-87 | 抗HBs人免疫グロブリン | 新生児の B 型肝炎予防における用法・用量の変更 | — | 高い | 開発要請 | 株式会社ベネシス(現 一般社団法人 日本血液製剤機構) 日本製薬株式会社 日本赤十字社(現 一般社団法人 日本血液製剤機構) 一般財団法人化学及血清療法研究所 | 公知申請 | 承認済み | 2014-03 | 資料 |
| 第II回 | II-88 | コハク酸メチルプレドニゾロンナトリウム | — | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2014-08 | 資料 |
| 第II回 | II-89 | サイトメガロウイルス免疫グロブリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-9 | A型ボツリヌス毒素 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-90 | サイトメガロウイルス免疫グロブリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-91 | 魚油由来ω3系静注用脂肪製剤 | 腸管不全(静脈栄養)関連肝障害と栄養状態の改善 | — | 高い | 開発要請 | フレゼニウスカービージャパン株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第II回 | II-92 | サラゾスルファピリジン (またはスルファサラジン) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-93 | サリドマイド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-94 | ザルトプロフェン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-95 | シクロスポリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-96 | シクロスポリン | ステロイドの全身投与で効果不十分の非感染性ぶどう膜炎 | — | 高い | 開発要請 | ノバルティス ファーマ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2013-03 | 資料 |
| 第II回 | II-97 | シクロスポリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-98.1 | シクロホスファミド水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-98.2 | シクロホスファミド水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-98.3 | シクロホスファミド水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第II回 | II-99 | シスプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-1 | aminocaproic acid | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-10.1 | lorcaserin hydrochloride | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-10.2 | lorcaserin hydrochloride | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-11 | teduglutide recombinant | 成人の短腸症候群 | — | 高い | 開発要請 | NPSファーマ ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2021-06 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-12 | アーティカイン塩酸塩・アドレナリン酒石酸水素塩 | 歯科領域における浸潤麻酔又は伝達麻酔 | — | 高い | 開発要請 | デンツプライ三金株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-13 | アーテメター/ルメファントリン | マラリア(成人) | — | 高い | 開発要請 | ノバルティス ファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2016-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-14 | アーテメター/ルメファントリン | マラリア(小児) | — | 高い | 開発要請 | ノバルティス ファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2016-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-15 | イソトレチノイン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-16 | イブリツモマブチウキセタン(遺伝子組換 え)塩化イットリウム(90Y) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-17 | イマチニブメシル酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-18 | A型ボツリヌス毒素 | — | — | 高い | 開発要請 | グラクソ・スミスクライン株式会社 | — | 承認済み | 2019-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-19 | A型ボツリヌス毒素 | 抗コリン薬で効果不十分又は忍容性のない成人患者における切迫性尿失禁、尿意切迫感、頻尿症状を伴う過活動膀胱の治療 | — | 高い | 開発要請 | グラクソ・スミスクライン株式会社 | — | 承認済み | 2019-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-2 | aminocaproic acid | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-20 | エポプロステノールナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-21 | オセルタミビルリン酸塩 | A型又はB型インフルエンザウイルス感染症(新生児 、乳児) | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2017-03 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-22.1 | オランザピン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-22.2 | オランザピン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-23 | カーフィルゾミブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-24 | カツマキソマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-25 | カナキヌマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-26 | カペシタビン | 直腸癌における補助化学療法 | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2016-08 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-27.1 | カルボプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-27.2 | カルボプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-28 | カルボプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-29.1 | 乾燥人フィブリノゲン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-29.2 | 乾燥人フィブリノゲン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-29.3 | 乾燥人フィブリノゲン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-3 | cisatracurium | 全身麻酔や集中治療室での鎮静の補助として骨格筋を弛緩させ、気管挿管や人工呼吸を円滑に実施できるようにする。(成人) | — | 高い | 開発要請 | グラクソ・スミスクライン株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-30 | クリゾチニブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-31 | クリゾチニブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-32 | ゲムツズマブオゾガマイシン(遺伝子組換 え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-33.1 | コハク酸メチルプレドニゾロンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-33.2 | コハク酸メチルプレドニゾロンナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-34 | コルヒチン | 家族性地中海熱 | — | 高い | 開発要請 | 高田製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2016-09 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-35 | サイトメガロウイルス免疫グロブリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-36 | サリドマイド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-37 | サリドマイド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-38 | サリドマイド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-39 | シルデナフィルクエン酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-4 | cisatracurium | 全身麻酔や集中治療室での鎮静の補助として骨格筋を弛緩させ、気管挿管や人工呼吸を円滑に実施できるようにする。(小児) | — | 高い | 開発要請 | グラクソ・スミスクライン株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-40 | ドネペジル塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-41 | トルバプタン | 抗利尿ホルモン不適合分泌症候群(SIADH)における低ナトリウム血症の改善 | — | 高い | 開発要請 | 大塚製薬株式会社 | — | 承認済み | 2020-06 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-42 | ニトロプルシドナトリウム | — | — | 高い | 開発要請 | 丸石製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2021-08 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-43 | ニトロプルシドナトリウム | — | — | 高い | 開発要請 | 丸石製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2021-08 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-44 | パクリタキセル | 胃癌に対する1週間間隔投与の用法・用量の追加 | — | 高い | 開発要請 | ブリストル・マイヤーズ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2015-09 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-45 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-46 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-47 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-48 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-49 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | 肝移植後の急性拒絶反応の抑制 | — | 高い | 開発要請 | ノバルティスファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2026-06 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-5 | daunorubicin citrate liposome | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-50 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | 肝移植後の急性拒絶反応の抑制(小児) | — | 高い | 開発要請 | ノバルティスファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2026-06 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-51 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-52 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-53 | バシリキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-54 | バルガンシクロビル | サイトメガロウイルス感染症のリスクのある臓器移植後のサイトメガロウイルス感染予防・発症抑制(成人) | — | 高い | 開発要請 | 田辺三菱製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2016-08 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-55 | ヒトC 1 -インアクチベータ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-56 | ヒト合成セクレチン | ガストリノーマ診断のためのガストリン分泌刺激 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-57 | ヒト合成セクレチン | 膵外分泌機能検査における膵液分泌刺激 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-58 | ヒト免疫グロブリンG | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-59 | ビノレルビン酒石酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-6 | ketorolac tromethamine | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-60 | ブスルファン | — | — | 高い | 開発要請 | 大塚製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2021-08 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-61 | ブスルファン | — | — | 高い | 開発要請 | 大塚製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2018-09 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-62 | ブデソニド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-63 | ブリモニジン酒石酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-64.1 | プレドニゾロン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-64.2 | プレドニゾロン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-65 | ブレンツキシマブ ベドチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-66 | ブレンツキシマブ ベドチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-67 | ペグフィルグラスチム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-68 | ポマリドミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-69 | ポリエチレングリコール | 慢性便秘症 | — | 高い | 開発要請 | 味の素製薬株式会社 | — | 承認済み | 2018-09 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-7 | ketorolac tromethamine | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-70 | ボルテゾミブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-71.1 | マシテンタン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-71.2 | マシテンタン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-71.3 | マシテンタン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-72 | ランレオチド酢酸塩 | 甲状腺刺激ホルモン産生下垂体腫瘍(外科的処置で効果不十分な場合又は施行が困難な場合) | — | 高い | 開発要請 | 帝人ファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2020-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-72.2 | ランレオチド酢酸塩 | 甲状腺刺激ホルモン産生下垂体腫瘍(外科的処置で効果不十分な場合又は施行が困難な場合) | — | 高い | 開発要請 | 帝人ファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2020-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-72.3 | ランレオチド酢酸塩 | 甲状腺刺激ホルモン産生下垂体腫瘍(外科的処置で効果不十分な場合又は施行が困難な場合) | — | 高い | 開発要請 | 帝人ファーマ株式会社 | — | 承認済み | 2020-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-73 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 小児のCD20 陽性のB 細胞性非ホジキンリンパ腫(バーキットリンパ腫、前駆B リンパ球性リンパ腫を含む) | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-74 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 慢性特発性血小板減少性紫斑病 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2017-06 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-75 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-76.1 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-76.2 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-77 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-77.2 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-78 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 既存治療で効果不十分なループス腎炎 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2023-08 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-79 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-8 | levosimendan | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-80 | レボチロキシンナトリウム | 粘液水腫性昏睡、重症甲状腺機能低下症 | — | 高い | 開発要請 | あすか製薬株式会社 | — | 承認済み | 2020-01 | 資料 |
| 第III回 | III-(1)-9 | levosimendan | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-1 | アナキンラ | クリオピン関連周期性症候群 | — | 高い | 開発企業募集 | Swedish Orphan Biovitrum Japan | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-10 | レナリドミド | — | — | 高い | 開発要請 | セルジーン株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-2 | 三酸化ヒ素 | 未治療の急性前骨髄球性白血病 | — | 高い | 開発要請 | 日本新薬株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-3.1 | シタラビンリポソーム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-3.2 | シタラビンリポソーム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-4 | ベンダムスチン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-5 | ベンダムスチン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-6 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 腎移植における抗体関連型拒絶反応の治療 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | — | 承認済み | 2023-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-7 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 腎移植における抗体関連型拒絶反応の治療 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | — | 承認済み | 2023-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-8 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 抗ドナー抗体陽性腎移植における術前脱感作 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | — | 承認済み | 2023-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(2)-9 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 抗ドナー抗体陽性腎移植における術前脱感作 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | — | 承認済み | 2023-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-1 | ボルテゾミブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-10 | アザチオプリン | 自己免疫性肝炎 | — | 高い | 開発要請 | アスペンジャパン株式会社 田辺三菱製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2019-02 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-11 | インドシアニングリーン | 血管及び組織の血流評価 | — | 高い | 開発要請 | 第一三共株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2018-07 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-12 | メトトレキサート | 尋常性乾癬、関節症性乾癬、膿疱性乾癬、乾癬性紅皮症 | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2019-03 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-13 | 乾燥濃縮人C1-インアクチベータ | — | — | 高い | 開発要請 | CSL ベーリング株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2017-03 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-19 | フルダラビンリン酸エステル | 再発・難治性急性骨髄性白血病 | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-06 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-21 | propranolol | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-23 | メピバカイン塩酸塩 | 歯科領域における伝達麻酔 | — | 高い | 開発要請 | 日本歯科薬品株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-12 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-24 | アセチルコリン塩化物 | 冠攣縮性狭心症が疑われる患者に対し、診断を確定するために施行する冠攣縮薬物誘発負荷試験時の冠動脈内投与 | — | 高い | 開発要請 | 第一三共株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2017-08 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-25 | ドブタミン塩酸塩 | 当該薬剤を投与することにより、心臓の交感神経を刺激し、心筋収縮力を高め、潜在的な循環動態異常を顕在化させる | — | 高い | 開発要請 | 共和薬品工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2018-09 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-26 | インドシアニングリーン | 血管及び組織の血流評価 | — | 高い | 開発要請 | 第一三共株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2018-07 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-5 | ラサジリンメシル酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-50 | トピラマート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-51 | メトプロロール酒石酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-52 | モルヒネ塩酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-53 | 乾燥濃縮人C1-インアクチベーター | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-54 | テモゾロミド | 再発・難治性ユーイング肉腫 | — | 高い | 開発要請 | MSD株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2019-02 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-55 | テモゾロミド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-6 | Lomitapide | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-7 | オキサリプラチン | 小腸癌 | — | 高い | 開発要請 | 株式会社ヤクルト本社 | 公知申請 | 承認済み | 2018-09 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-8 | フルオロウラシル | 小腸癌 | — | 高い | 開発要請 | 協和発酵キリン株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2018-09 | 資料 |
| 第III回 | III-(3)-9 | アレムツズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-1 | レボホリナートカルシウム | 小腸癌 | — | 高い | 開発要請 | — | 公知申請 | 承認済み | 2018-09 | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-11 | イベルメクチン | アタマジラミ症(小児) | — | 高い | 開発企業募集 | 科研製薬(株) | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-12 | メトロニダゾール | 嫌気性菌感染症、感染性腸炎、アメーバ赤痢 (小児の用量の追加) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2025-11 | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-13 | メトロニダゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-14 | ラベプラゾールナトリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-15 | オメプラゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-16 | ランソプラゾール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-19 | Fludeoxyglucose(18F) | 大型血管炎の診断 | — | 高い | 開発要請 | 日本メジフィジックス株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2018-02 | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-2 | ドネペジル塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-20 | ベバシズマブ(遺伝子組換え) | 卵巣癌(1回10mg/kg(体重)を2週間間隔で投与する用法用量の追加) | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-06 | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-21 | parathyroid hormone | 副甲状腺機能低下症 | — | 高い | 開発要請 | シャイアー・ジャパン株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-22 | テモゾロミド | 再発・難治性ユーイング肉腫 | — | 高い | 開発要請 | MSD株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2019-02 | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-3 | ミダゾラム | — | — | 高い | 開発要請 | シャイアー・ジャパン株式会社 | — | 承認済み | 2020-09 | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-4 | ソホスブビル | ジェノタイプ3のC型慢性肝炎又はC型代償性肝硬変におけるウィルス血症の改善 | — | 高い | 開発要請 | ギリアド・サイエンシズ株式会社 | — | 承認済み | 2017-03 | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-5 | ataluren | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-7 | aminocaproic acid | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第III回 | III-(4)-8 | エプタコグ アルファ(活性型)(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-1 | ホスカルネットナトリウム水和物 | 造血幹細胞移植後ヒトヘルペスウイルス6脳炎 | — | 高い | 開発要請 | クリニジェン株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2019-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-100 | Ivosidenib | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-103 | リバーロキサバン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-104 | アピキサバン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-105 | Sacituzumab Govitecan-hziy | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-106 | レゴラフェニブ | 転移・再発・難治性骨肉腫 | — | 高い | 開発要請 | バイエル薬品株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-107 | トシリズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-111 | レゴラフェニブ | 転移・再発・難治性骨肉腫(小児) | — | 高い | 開発要請 | バイエル薬品株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-112 | メトトレキサート | 同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制(成人) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式 会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-113 | ロナファルマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-117 | インドシアニングリーン | 次の疾患におけるセンチネルリンパ節の同定 子宮体がん | — | 高い | 開発要請 | 第一三共株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2026-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-118 | インドシアニングリーン | 次の疾患におけるセンチネルリンパ節の同定 子宮頸がん | — | 高い | 開発要請 | 第一三共株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2026-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-12 | メトロニダゾール | 酒さの炎症性皮疹(丘疹・膿疱)及び紅斑 | — | 高い | 開発要請 | マルホ株式会社 | — | 承認済み | 2022-05 | 資料 |
| 第IV回 | IV-122 | ゲムシタビン | 上咽頭癌(局所進行上咽頭癌に対する根治治療前後の補助化学療法、および再発または転移を有する上咽頭癌に対する化学療法) | — | 高い | 開発要請 | 日本イーライリリー株式会社 高田製薬株式会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-123 | ヒト絨毛性性腺刺激ホルモン | 生殖補助医療における卵胞成熟及び黄体化 | — | 高い | 開発要請 | 富士製薬工業 持田製薬 あすか製薬 | 公知申請 | 承認済み | 2022-08 | 資料 |
| 第IV回 | IV-124 | ヒト絨毛性性腺刺激ホルモン | — | — | 高い | 開発要請 | 富士製薬工業株式会社 持田製薬株式会社 あすか製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-08 | 資料 |
| 第IV回 | IV-125 | ヒト下垂体性性腺刺激ホルモン | 生殖補助医療における調節卵巣刺激 | — | 高い | 開発要請 | フェリングファーマ株式会社 富士製薬工業株式会社 あすか製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-08 | 資料 |
| 第IV回 | IV-126 | 精製下垂体性性腺刺激ホルモン | 生殖補助医療における調節卵巣刺激 | — | 高い | 開発要請 | 富士製薬工業株式会社 あすか製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-08 | 資料 |
| 第IV回 | IV-127 | セトロレリクス | 調節卵巣刺激下における早発排卵の防止 | — | 高い | 開発要請 | 日本化薬 | 公知申請 | 承認済み | 2022-08 | 資料 |
| 第IV回 | IV-128 | ナファレリン酢酸塩水和物 | 生殖補助医療における早発排卵の防止 | — | 高い | 開発要請 | ファイザーR&D合同会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-08 | 資料 |
| 第IV回 | IV-129 | ブセレリン酢酸塩 | 生殖補助医療における早発排卵の防止 | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-13 | Carbidopa/levodopa, 1:4 | パーキンソン病の治療 | — | 高い | 開発企業募集 | 大原薬品工業(株) | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-130 | クロミフェンクエン酸塩 | 生殖補助医療における調節卵巣刺激 | — | 高い | 開発要請 | 富士製薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-131 | ジドロゲステロン | 生殖補助医療における黄体補充 | — | 高い | 開発要請 | マイランEPD合同会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-132 | メトホルミン塩酸塩 | 多嚢胞性卵巣症候群の排卵誘発 | — | 高い | 開発要請 | 大日本住友製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-133 | メトホルミン塩酸塩 | 多嚢胞性卵巣症候群の生殖補助医療における調節卵巣刺激 | — | 高い | 開発要請 | 大日本住友製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-134 | レトロゾール | 多嚢胞性卵巣症候群の排卵誘発 | — | 高い | 開発要請 | ノバルティスファーマ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-135 | レトロゾール | 原因不明不妊における排卵誘発 | — | 高い | 開発要請 | ノバルティスファーマ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-136 | カベルゴリン | 卵巣過剰刺激症候群の発症抑制 | — | 高い | 開発要請 | ファイザーR&D合同会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-137 | テモゾロミド | 再発・難治性神経芽腫 | — | 高い | 開発要請 | 大原薬品工業株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-138 | エトポシド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-139 | エトポシド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-140 | メトトレキセート | 同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制(小児) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式 会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-141 | シクロホスファミド | 血縁者間同種造血細胞移植(HLA半合致移植)時の移植片対宿主病の抑制(小児) | — | 高い | 開発要請 | 塩野義製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2024-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-144 | フルダラビンリン酸エステル | 同種造血幹細胞移植の前治療 | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-145 | フルダラビンリン酸エステル | 同種造血幹細胞移植の前治療(小児) | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-146 | メルファラン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-147 | メルファラン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-15 | イリノテカン塩酸塩水和物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-155 | アダリムマブ | X線基準を満たさない体軸性脊椎関節炎 | — | 高い | 開発要請 | アッヴィ合同会社 | 公知申請 | 承認済み | 2025-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-156 | ベムラフェニブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-157 | レベチラセタム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-158 | テモゾロミド | — | — | 高い | 開発要請 | 大原薬品工業株式会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-159 | ドセタキセル | 乳癌(用量の追加) | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-160 | メトトレキサート | 中枢神経系原発リンパ腫 | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式 会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-161 | シタラビン | 中枢神経系原発リンパ腫 | — | 高い | 開発要請 | 日本新薬株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-162 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 中枢神経系原発リンパ腫 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-163 | デクスラゾキサン | 小児悪性腫瘍患者におけるアントラサイクリン系抗悪性腫瘍剤の使用による心筋症発症抑制および重症化抑制 | — | 高い | 開発要請 | キッセイ薬品工業株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-164 | デクスラゾキサン | 成人転移乳癌患者におけるアントラサイクリン系抗悪性腫瘍剤の使用による心筋症発症抑制および重症化抑制 | — | 高い | 開発要請 | キッセイ薬品工業株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-167 | ガルカネズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-168 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 広義の自己免疫性溶血性貧血(温式、冷式を含む)(小児) | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2026-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-169 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 広義の自己免疫性溶血性貧血(温式、冷式を含む) | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2026-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-171 | オキサリプラチン | 膵癌 | — | 高い | 開発要請 | 株式会社ヤクルト本社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-172 | イリノテカン塩酸塩水和物 | 膵癌 | — | 高い | 開発要請 | 株式会社ヤクルト本社 アルフレッサファーマ株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-173 | フルオロウラシル | 膵癌 | — | 高い | 開発要請 | 協和キリン株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-174 | レボホリナートカルシウム水和物 | 膵癌 | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-177 | フルデオキシグルコース( 18 F) | 不明熱の原因部位の可視化(38°C以上の発熱が3 週間以上続き、一連の診療でも発熱の原因部位が不明な場合に利用) | — | 高い | 開発要請 | 日本メジフィジックス株式会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-179 | トラメチニブ ジメチルスルホキシド付加物 | 再発した低異型度漿液性卵巣癌または腹膜癌 | — | 高い | 開発要請 | ノバルティスファーマ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2026-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-18 | リバビリン | ジェノタイプ3のC型慢性肝炎又はC型代償性肝硬変におけるウィルス血症の改善 | — | 高い | 開発要請 | MSD株式会社 中外製薬株式会社 | — | 承認済み | 2017-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-180 | フェニル酪酸ナトリウム-タウルウルソジオール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-181 | ソラフェニブトシル酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-182 | ヒドロキシクロロキン硫酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-183 | ナキシタマブ | 再発又は難治性病変に対する治療後に疾患進行を認めないものの骨及び/又は骨髄に病変の残存した高リスク神経芽腫 | — | 高い | 開発要請 | ノーベルファーマ株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-184 | ヒドロキシクロロキン硫酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-185 | エポエチン ベータ ペゴル(遺伝子組換え) | 生後3 か月以上の小児における腎性貧血 | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-189 | コルヒチン | ベーチェット病 | — | 高い | 開発要請 | 高田製薬株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-19 | Defibrotide | 類洞閉塞症候群(肝中心静脈閉塞症) | — | 高い | 開発要請 | 日本新薬株式会社 | — | 承認済み | 2019-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-190 | ペムブロリズマブ(遺伝子組換え) | がん化学療法後に増悪した絨毛性腫瘍(絨毛癌*、PSTT、ETT) *臨床的絨毛癌、high-risk GTN を含む | — | 高い | 開発要請 | MSD株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-191 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-193 | Meningococcal Group B Vaccine | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-195 | ニトロフラントイン | — | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-197 | イリノテカン塩酸塩水和物 | 再発・難治性神経芽腫 | — | 高い | 開発要請 | アルフレッサファーマ株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-198 | Tenecteplase | 虚血性脳血管障害急性期に伴う機能障害の改善 (発症 4.5 時間以内) | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-2 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 既存治療で効果不十分な関節リウマチ | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-201 | 無水エタノール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-202 | プレトマニド | 適応菌種:多剤耐性結核菌 適応症:多剤耐性肺結結核 | — | 高い | 開発要請 | ヴィアトリス製薬合同会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-203 | モキシフロキサシン | 適応菌種:モキシフロキサシン塩酸塩に感性の多剤耐性結核菌 適応症:多剤耐性肺結核 | — | 高い | 開発要請 | バイエル薬品株式会社 | 公知申請 | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-204 | プロプラノロール塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-205 | サリルマブ(遺伝子組換え) | リウマチ性多発筋痛症:副腎皮質ステロイドの効果が不十分であるか不耐容であるもの | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-206 | サラゾスルファピリジン | — | — | 高い | 開発要請 | あゆみ製薬株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-207 | Meningococcal Group B Vaccine | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-210 | カボザンチニブリンゴ酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-211 | ペグインターフェロン アルファー2a(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-212 | ペグインターフェロン アルファー2a(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-214 | スルファメトキサゾール・トリメトプリム | 膀胱炎に対する治療 | — | 高い | 開発要請 | シオノギファーマ株式会社 塩野義製薬株式会社 太陽ファルマ株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-215 | レボドパ・ベンセラジド塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-22 | ヘリウム、酸素(ヘリウム酸素混合ガス) | 気道狭窄に伴う呼吸不全の改善 | — | 高い | 開発企業募集 | エア・ウォーター(株) | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-221 | ヒト合成セクレチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-224 | プリミドン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-23 | メトトレキサート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-232 | カペシタビン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-233 | トラメチニブ ジメチルスルホキシド付加物 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-236 | プロゲステロン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-24 | メトトレキサート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-243 | クリネセルフォント | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-244 | クリネセルフォント | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-25 | カペシタビン | 膵神経内分泌腫瘍 | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-26 | テモゾロミド | 膵神経内分泌腫瘍 | — | 高い | 開発要請 | MSD株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-27 | ケノデオキシコール酸 | 脳腱黄色腫症 | — | 高い | 開発要請 | 藤本製薬株式会社 | — | 承認済み | 2025-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-28 | シスプラチン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-29 | 抗ヒト胸腺細胞ウマ免疫グロブリン | 中等症以上の再生不良性貧血 | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | 承認済み | 2023-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-3 | クラリスロマイシン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-30 | マイトマイシンC | — | — | 高い | 開発要請 | 協和キリン株式会社 | — | 承認済み | 2022-12 | 資料 |
| 第IV回 | IV-31 | コール酸 | 先天性胆汁酸代謝異常症(成人) | — | 高い | 開発企業募集 | 株式会社レクメド | — | 承認済み | 2023-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-32 | コール酸 | 先天性胆汁酸代謝異常症(小児) | — | 高い | 開発企業募集 | 株式会社レクメド | — | 承認済み | 2023-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-33 | ブデソニド | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-34 | ドネペジル塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-36 | メトトレキサート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-37 | メトトレキサート | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-39 | チオテパ | 中枢神経系原発リンパ腫 | — | 高い | 開発要請 | 大日本住友製薬株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-4 | アモキシシリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-40 | ミコフェノール酸モフェチル | 強皮症に伴う間質性肺疾患の増悪抑制、改善 | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2024-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-41 | パクリタキセル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-43 | アセトアミノフェン | 下記の疾患並びに症状の鎮痛 関節リウマチ | — | 高い | 開発要請 | あゆみ製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2023-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-44 | ソマトロピン(遺伝子組換え) | プラダーウィリー症候群における体組成改善(成人) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | 承認済み | 2023-12 | 資料 |
| 第IV回 | IV-45 | ソマトロピン(遺伝子組換え) | プラダーウィリー症候群における体組成改善(小児) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | 承認済み | 2023-12 | 資料 |
| 第IV回 | IV-46 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 後天性血栓性血小板減少性紫斑病 | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2020-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-47 | mercaptamine hydrochloride | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-48 | フルダラビンリン酸エステル | 再発・難治性急性骨髄性白血病(成人) | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-49 | アセトアミノフェン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-5 | ミダゾラム | 麻酔前投薬 | — | 高い | 開発要請 | 丸石製薬株式会社 | — | 承認済み | 2025-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-50 | 遺伝子組換えヒト顆粒球コロニー刺激因子 (レノグラスチム(遺伝子組換え)、フィルグラスチム(遺伝子組換え) | 再発・難治性急性骨髄性白血病(小児) | — | 高い | 開発要請 | 1)中外製薬株式会社 2)協和キリン株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-51 | ミコフェノール酸 モフェチル | 同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制(成人) | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2021-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-52 | ミコフェノール酸 モフェチル | 同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制(小児) | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2021-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-53 | 遺伝子組換えヒト顆粒球コロニー刺激因子 (レノグラスチム(遺伝子組換え)、フィルグラスチム(遺伝子組換え) | 再発・難治性急性骨髄性白血病(成人) | — | 高い | 開発要請 | 1)中外製薬株式会社 2)協和キリン株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-54 | アミドトリゾ酸ナトリウムメグルミン液 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-55 | アセトアミノフェン | 下記の疾患並びに症状の鎮痛 術後疼痛 | — | 高い | 開発要請 | あゆみ製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2023-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-56 | アプレピタント | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-57 | グラニセトロン塩酸塩 | 術後の悪心、嘔吐 | — | 高い | 開発要請 | 太陽ファルマ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-58 | Doxylamine succinate/Pyridoxine hydrochloride | 妊娠時の悪心・嘔吐 | — | 高い | 開発企業募集 | 持田製薬株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-59 | フィブリノゲン | 産科危機的出血に伴う後天性低フィブリノゲン血症に対するフィブリノゲンの補充 | — | 高い | 開発要請 | 一般社団法人日本血液製剤機構 | 公知申請 | 承認済み | 2022-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-6 | 酸素 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-60 | 不活化ダニ媒介脳炎ウイルス | ダニ媒介脳炎の予防(成人) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | 承認済み | 2024-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-61 | 不活化ダニ媒介脳炎ウイルス | ダニ媒介脳炎の予防(小児) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | — | 承認済み | 2024-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-62 | ロムスチン | 脳腫瘍 | — | 高い | 開発要請 | 日本メダック株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-63 | オキサリプラチン | 治癒切除不能な進行・再発の胃癌 | — | 高い | 開発要請 | 株式会社ヤクルト本社 | 公知申請 | 承認済み | 2023-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-64 | フルオロウラシル | 治癒切除不能な進行・再発の胃癌 | — | 高い | 開発要請 | 協和キリン株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2023-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-65 | レボホリナートカルシウム | 治癒切除不能な進行・再発の胃癌 | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2023-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-66 | ブスルファン | 悪性リンパ腫における自家造血幹細胞移植の前治療 | — | 高い | 開発要請 | 大塚製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2020-03 | 資料 |
| 第IV回 | IV-67 | ドセタキセル水和物 | 悪性軟部腫瘍 | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-68 | ゲムシタビン塩酸塩 | 悪性軟部腫瘍 | — | 高い | 開発要請 | 日本イーライリリー株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-69 | サリドマイド | 未治療多発性骨髄腫 | — | 高い | 開発要請 | 藤本製薬株式会社 | — | 開発要請取消・取下げ | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-7 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-70 | エムトリシタビン・テノホビルジソプロキシルフマル酸塩 | HIV-1感染症の予防 | — | 高い | 開発要請 | ギリアド・サイエンシズ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2024-08 | 資料 |
| 第IV回 | IV-71 | トレチノイン | 急性前骨髄球性白血病 | — | 高い | 開発要請 | 富士製薬工業株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-72 | 魚油由来静脈注射用脂肪乳剤 (精製魚油エマルジョン) | 小児静脈栄養関連胆汁うっ滞における栄養補給 | — | 高い | 開発要請 | フレゼニウスカービジャパン株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-73 | オンダンセトロン塩酸塩 | 術後の悪心・嘔吐の予防及び治療(小児) | — | 高い | 開発要請 | 丸石製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-74 | レベチラセタム | てんかん重積状態 | — | 高い | 開発要請 | ユーシービージャパン株式 会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-12 | 資料 |
| 第IV回 | IV-75 | イマチニブメシル酸塩 | 隆起性皮膚線維肉腫 | — | 高い | 開発要請 | ノバルティスファーマ株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-76 | バンデタニブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-77 | メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウム | 川崎病の急性期(静注用免疫グロブリンに不応または不応予測例) | — | 高い | 開発要請 | ファイザー株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2023-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-80 | アナキンラ | 成人スチル病(成人スティル病) | — | 高い | 開発要請 | Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社 | — | 承認済み | 2026-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-81 | アナキンラ | 全身型若年性特発性関節炎 | — | 高い | 開発要請 | Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社 | — | 承認済み | 2026-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-82 | インドシアニングリーン | 胆外胆管(肝門部領域胆管と遠位胆管)の描出(赤外線照射時の蛍光測定による) | — | 高い | 開発要請 | 第一三共株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2023-09 | 資料 |
| 第IV回 | IV-83 | アレムツズマブ | T 細胞性前リンパ球性白血病 | — | 高い | 開発要請 | サノフィ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2026-05 | 資料 |
| 第IV回 | IV-84 | エルトロンボパグ オラミン | 慢性特発性血小板減少性紫斑病(小児) | — | 高い | 開発要請 | ノバルティスファーマ株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2024-11 | 資料 |
| 第IV回 | IV-85 | ロミプロスチム(遺伝子組換え) | 慢性特発性血小板減少性紫斑病(小児) | — | 高い | 開発要請 | 協和キリン株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2024-11 | 資料 |
| 第IV回 | IV-86 | ミコフェノール酸 モフェチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-87 | リツキシマブ(遺伝子組換え) | 慢性特発性血小板減少性紫斑病(小児) | — | 高い | 開発要請 | 全薬工業株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2024-11 | 資料 |
| 第IV回 | IV-88 | ミコフェノール酸 モフェチル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-89 | オンダンセトロン塩酸塩 | 術後の悪心・嘔吐の予防及び治療(成人) | — | 高い | 開発要請 | 丸石製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2022-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-90 | トシリズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-91 | トシリズマブ | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-92 | オキサリプラチン | 再発・難治性非ホジキンリンパ腫 | — | 高い | 開発要請 | 株式会社ヤクルト本社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-93 | Angiotensin II | 敗血症性ショックや他の血管拡張性ショック患者に対する、血管収縮作用を介した血圧上昇効果 | — | 高い | 開発企業募集 | あり(企業名未公表) | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-94 | シクロホスファミド | 血縁者間同種造血細胞移植(HLA半合致移植)時の移植片対宿主病の抑制(成人) | — | 高い | 開発要請 | 塩野義製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2024-02 | 資料 |
| 第IV回 | IV-95 | ダルテパリン | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-96 | リドカイン | 帯状疱疹後神経痛に伴う疼痛の緩和 | — | 高い | 開発企業募集 | 東洋製薬化成(株) | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-97 | カルボプラチン | 子宮体癌 | — | 高い | 開発要請 | クリニジェン株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2024-06 | 資料 |
| 第IV回 | IV-98 | ドロスピレノン・エチニルエストラジオール ベータデクス | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IV-99 | Enasidenib | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-1 | モノエタノールアミンオレイン酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-10 | パクリタキセル | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-11 | β—グルクロニダーゼ | ムコ多糖症VII型に見られる諸症状の改善 | — | 高い | 開発企業募集 | アミカス・セラピューティクス(株) | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-12 | ロペグインターフェロンα-2b | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-13 | ロペグインターフェロンα-2b | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-14 | メトホルミン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-15 | オクトレオチド酢酸塩 | ジアゾキシド不応性先天性高インスリン血症に伴う低血糖症状の改善 | — | 高い | 開発要請 | ノバルティスファーマ株式会社 | 公知申請 | — | 2020-08 | 資料 |
| 第IV回 | IVS-18 | イソトレチノイン( isotretinoin, 13-cis-retinoic acid) | 高リスク神経芽腫の維持療法 | — | 高い | 開発要請 | サンファーマ | — | 承認済み | 2026-06 | 資料 |
| 第IV回 | IVS-19 | 大建中湯 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-2 | タウリン | — | — | 高い | 開発要請 | 大正製薬株式会社 | — | — | 2019-02 | 資料 |
| 第IV回 | IVS-21 | インドシアニングリーン | リンパ管、リンパ節のリンパ流状態観察(赤外線照射時の蛍光測定による) | — | 高い | 開発要請 | 第一三共株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2026-02 | 資料 |
| 第IV回 | IVS-24 | テガフール・ギメラシル・オテラシルカリウム | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-25 | メルファラン | 網膜芽細胞腫 | — | 高い | 開発要請 | サンドファーマ株式会社 | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-27 | ミコフェノール酸モフェチル | 難治性のネフローゼ症候群(頻回再発型あるいは ステロイド依存性を示す場合)に対するリツキシマブ治療後の寛解維持療法 | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | 公知申請 | 承認済み | 2025-09 | 資料 |
| 第IV回 | IVS-28 | トラフェルミン(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-30 | ニムスチン塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-32 | アミノレブリン酸塩酸塩 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-33 | ダルベポエチン アルファ(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-36 | 無水エタノール | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-41 | エタネルセプト(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-6 | サルグラモスチム(遺伝子組換え) | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| 第IV回 | IVS-7 | タウリン | — | — | 高い | 開発要請 | 大正製薬株式会社 | — | — | 2019-02 | 資料 |
| 第IV回 | IVS-8 | ベバシズマブ(遺伝子組換え) | 脳放射線壊死に起因する脳浮腫 | — | 高い | 開発要請 | 中外製薬株式会社 | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R6-1 | lumasiran sodium | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R6-2 | trifarotene | 尋常性ざ瘡 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R6-3 | Copper Cu 64 dotatate | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R6-4 | GA-68-DOTATOC | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R6-5 | artesunate | 成人および小児の重症マラリアの治療 | — | 高い | 開発企業募集 | J-ENTRY Consortium | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R6-6 | lefamulin acetate | 細菌性の市中肺炎(CABP)の治療 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R6-7 | omadacycline tosylate | 細菌性肺炎、急性細菌性皮膚・皮膚組織感染症 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R6-8 | obiltoxaximab | 吸入炭疽の治療と予防 | — | 高い | 開発企業募集 | あり(企業名未公表) | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R6-9 | avapritinib | — | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-1 | fluoroestradiol F18 | — | — | 高い | 開発要請 | GEヘルスケア・ファーマ株式会社 | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-10 | plecanatide | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-11 | macimorelin acetate | 成人成長ホルモン分泌不全症の診断 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-12 | fluorodopa F18 | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-13 | elagolix | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-14 | elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor | — | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-15 | tezacaftor/ivacaftor | — | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-16 | eravacycline dihydrochloride | 複雑性腹腔内感染症 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-17 | plazomicin sulfate | 複雑性尿路感染症 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-18 | abametapir | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-19 | ripretinib | イマチニブを含む 3 種類以上のキナーゼ阻害剤による治療歴のある進行性消化管間質腫瘍(GIST)の成人患者の治療 | — | 高い | 開発要請 | 小野薬品工業株式会社 | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-2 | air polymer-type A | 不妊症または不妊症が疑われる女性の卵管開存性を評価するための子宮卵管超音波検査における造影 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-20 | velmanase alfa | α-マンノシドーシス | — | 高い | 開発要請 | キエジ・ファーマ・ジャパン株式会社 | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-21 | deflazacort | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-3 | ubrogepant | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-4 | oliceridine | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-5 | sofosbuvir/velpatasvir/voxilaprevir | 代償性肝硬変を伴う慢性C型肝炎ウイルス感染症 | — | 高い | 開発要請 | ギリアド・サイエンシズ株式会社 | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-6 | revefenacin | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-7 | margetuximab-cmkb | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-8 | amisulpride | 術後の悪心・嘔吐の予防・治療 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R7-9 | telotristat etiprate | ソマトスタチンアナログ(SSA)療法ではコントロールが不十分なカルチノイド症候群による下痢 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R8-1 | segesterone acetate and ethinyl estradiol vaginal system | 避妊 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R8-2 | solriamfetol | ナルコレプシーに伴う日中の過度の眠気 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R8-3 | pimavanserin tartrate | パーキンソン病に伴う幻覚および妄想 | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R8-4 | lumateperone | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R8-5 | deutetrabenazine | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R8-6 | sarecycline | ざ瘡(化膿性炎症を伴うもの) | — | 高い | 開発企業募集 | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R8-7 | lifitegrast | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
| ドラッグ・ロス | R8-8 | secnidazole | — | — | — | — | — | — | — | — | 資料 |
- 空欄は、公表資料に記載がないものです（該当しないと確定したものではありません）。
- 「対応」は、開発要請・開発企業の募集など、会議の結論として公表されたものです。
よくある質問
- 公知申請とは何ですか？
- 国内での臨床試験を新たに行わず、海外での承認状況や公表論文などにより有効性・安全性が医学薬学上公知と認められる場合に、効能・効果などの追加を申請する方法です。この一覧では、会議で公知申請の対象とされた要望に「公知申請」と示しています。
- ドラッグ・ロスの品目はどれですか？
- 「回」で「ドラッグ・ロス」を選ぶと、ドラッグ・ロスとして挙げられた品目だけを見られます。
出所
厚生労働省 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（公表資料をもとに作成。値は資料の記載のまま）
- https://www.mhlw.go.jp/content/11120000/s0208-9e.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/topics/2012/03/tp0326-1.html
- https://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/kaihatsuyousei/dl/list120423-rep-II10.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/kaihatsuyousei/dl/list120423-rep-II141.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/kaihatsuyousei/dl/list120423-rep-II148.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/kaihatsuyousei/dl/list120423-rep-II150.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/file/06-Seisakujouhou-11120000-Iyakushokuhinkyoku/0000193405.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/kaihatsuyousei/dl/list120423-rep-II-172.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/kaihatsuyousei/dl/list120423-rep-II176.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/kaihatsuyousei/dl/list120423-rep-II177.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/file/06-Seisakujouhou-11120000-Iyakushokuhinkyoku/20141128soru.pdf
- https://www.mhlw.go.jp/file/06-Seisakujouhou-11120000-Iyakushokuhinkyoku/140905pro.pdf
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