先駆的医薬品・特定用途医薬品の指定一覧
先駆け審査指定制度（2020年からは法律上の先駆的医薬品）と特定用途医薬品に指定された品目を一覧にしました。承認された品目は承認日を示しています。
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一覧
46 件 / 全 46 件
| 指定日 | 指定の種類 | 一般名・開発番号 | 対象疾患・効能 | 申請者 | 承認日 | 出所 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 2026/08/25 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | MSA-01 | 多系統萎縮症 | ノーベルファーマ株式会社 | — | 資料 |
| 2026/08/25 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | NS-035 | 福山型先天性筋ジストロフィー | 日本新薬株式会社 | — | 資料 |
| 2026/06/23 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | etentamig | 再発又は難治性の全身性ALアミロイドーシス | アッヴィ合同会社 | — | 資料 |
| 2025/09/29 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | Oveporexton | ナルコレプシータイプ1 | 武田薬品工業株式会社 | — | 資料 |
| 2025/03/31 | 特定用途医薬品 | マシテンタン | 肺動脈性肺高血圧症 | ヤンセンファーマ株式会社 | — | 資料 |
| 2024/12/25 | 特定用途医薬品 | ミダゾラム | 麻酔前投薬 | 丸石製薬株式会社 | — | 資料 |
| 2024/11/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | ブロギジルセン | エクソン44スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー | 日本新薬株式会社 | — | 資料 |
| 2024/11/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | イクレペルチン | 統合失調症の認知機能障害 | 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 | — | 資料 |
| 2024/08/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | Nerandomilast | 特発性肺線維症 | 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 | — | 資料 |
| 2024/08/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | ベピロビルセンナトリウム | 核酸アナログによる治療中でHBs抗原量が 3000 IU/mL以下のB型肝炎ウイルス持続感染患者(肝硬変を除く)におけ... | グラクソ・スミスクライン株式会社 | — | 資料 |
| 2024/06/19 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | tinlarebant | スタルガルト病 | ビライトバイオ株式会社 | — | 資料 |
| 2024/06/19 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | キセビナパント | 局所進行の頭頸部癌 | メルクバイオファーマ株式会社 | — | 資料 |
| 2024/03/25 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | brigimadlin | 進行・再発の脱分化型脂肪肉腫 | 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 | — | 資料 |
| 2023/03/24 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | サトラリズマブ(遺伝子組換え) | 抗ミエリンオリゴデンドロサイト糖タンパク質抗体関連疾患 | 中外製薬株式会社 | — | 資料 |
| 2023/03/24 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | サトラリズマブ(遺伝子組換え) | 自己免疫介在性脳炎 | 中外製薬株式会社 | — | 資料 |
| 2023/03/24 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | Lu AF82422 | 多系統萎縮症 | ルンドベック・ジャパン株式会社 | — | 資料 |
| 2023/03/07 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | telisotuzumab vedotin | c-Met高度過剰発現が確認されたがん化学療法後に増悪した切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌(扁平上皮癌を除く) | アッヴィ合同会社 | — | 資料 |
| 2022/03/23 | 特定用途医薬品 | デクスメデトミジン塩酸塩 | 小児における非挿管での非侵襲的な処置及び検査時の鎮静 | ファイザー株式会社 | — | 資料 |
| 2021/11/26 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | バリシチニブ | I型インターフェロン関連自己炎症性疾患(中條西村症候群、乳児発症性 STING 関連血管炎、エカルディ・グティエール症... | 日本イーライリリー株式会社 | — | 資料 |
| 2021/08/24 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | ペボネジスタット塩酸塩 | 骨髄異形成症候群(骨髄芽球比率が20~ 30%の急性骨髄性白血病を含む) | 武田薬品工業株式会社 | — | 資料 |
| 2020/06/19 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | M7824 | 胆道癌 | グラクソ・スミスクライン | — | 資料 |
| 2020/06/19 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | エクリズマブ(遺伝子組換え) | ギラン・バレー症候群 | アレクシオンファーマ | — | 資料 |
| 2020/06/19 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | CNT-01 | 中性脂肪蓄積心筋血管症の症状及び予後改善 | 大阪大学医学部附属病院 | — | 資料 |
| 2019/04/08 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | イキサゾミブクエン酸エステル | ALアミロイドーシス | 武田薬品工業 | — | 資料 |
| 2019/04/08 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | E7090 | FGFR2融合遺伝子を有する切除不能な胆道癌 | エーザイ | — | 資料 |
| 2019/04/08 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | ASP-1929(セツキシマブ サロタロカンナトリウム(遺伝子組換え)) | 頭頸部癌 | 楽天メディカルジャパン | 2020/09/25 | 資料 |
| 2019/04/08 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | TAK-925 | ナルコレプシー | 武田薬品工業 | — | 資料 |
| 2019/04/08 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | バレメトスタット | 再発又は難治性の末梢性T細胞リンパ腫 | 第一三共 | — | 資料 |
| 2018/03/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | RTA402(バルドキソロンメチル) | 糖尿病性腎臓病 | 協和キリン | — | 資料 |
| 2018/03/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | JR-141(パビナフスプ アルファ) | ムコ多糖症II型(ハンター症候群) | JCRファーマ | 2021/03/23 | 資料 |
| 2018/03/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | タファミジスメグルミン | トランスサイレチン型心アミロイドーシス(TTR-CM) | ファイザー | 2019/03/26 | 資料 |
| 2018/03/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | MSC2156119J (テポチニブ塩酸塩水和物) | MET エクソン14 スキッピング変異を有する進行(IIIB/IV 期)非小細胞肺癌 | メルクバイオファーマ | 2020/03/25 | 資料 |
| 2018/03/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | トラスツズマブ デルクステカン(遺伝子組換え) | がん化学療法後に増悪したHER2 過剰発現が確認された治癒切除不能な進行・再発の胃癌 | 第一三共 | 2020/09/25 | 資料 |
| 2018/03/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | エヌトレクチニブ | 前治療後に疾患が進行又は許容可能な標準治療がないNTRK 融合遺伝子陽性の局所進行又は遠隔転移を有する成人及び小児固形... | 中外製薬 | 2019/06/18 | 資料 |
| 2017/04/21 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | オリプターゼアルファ(遺伝子組換え) | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症 | サノフィ | 2022/03/28 | 資料 |
| 2017/04/21 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | アデュカヌマブ | アルツハイマー病の進行抑制 | バイオジェン・ジャパン | — | 資料 |
| 2017/04/21 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | DS-5141b | デュシェンヌ型筋ジストロフィー(ジストロフィン遺伝子のエクソン 45スキッピングにより効果が期待できる患者) | 第一三共 | — | 資料 |
| 2017/04/21 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | SPM-011(ボロファラン(10B)) | ・再発悪性神経膠腫・切除不能な局所再発頭頸部癌並びに局所進行頭頸部癌(非扁平上皮癌) | ステラファーマ | 2020/03/25 | 資料 |
| 2017/04/21 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | ニボルマブ(遺伝子組換え) | 胆道癌 | 小野薬品工業 | — | 資料 |
| 2015/10/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | シロリムス | 結節性硬化症に伴う血管線維腫(皮膚病変) | ノーベルファーマ | 2018/03/23 | 資料 |
| 2015/10/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | ペムブロリズマブ(遺伝子組換え) | 治癒切除不能な進行・再発の胃癌 | MSD | — | 資料 |
| 2015/10/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | ASP2215(ギルテリチニブ) | 初回再発又は治療抵抗性のFLT3遺伝子変異陽性急性骨髄性白血病 | アステラス製薬 | 2018/09/21 | 資料 |
| 2015/10/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | BCX7353(ベロトラルスタット塩酸塩) | 遺伝性血管浮腫(HAE)の患者を対象とした血管性浮腫の発作の管理 | オーファンパシフィック | 2021/01/22 | 資料 |
| 2015/10/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | NS-065/NCNP-01(ビルトラルセン) | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 日本新薬 | 2020/03/23 | 資料 |
| 2015/10/27 | 先駆け審査指定・先駆的医薬品 | S-033188(バロキサビル マルボキシル) | A型又はB型インフルエンザウイルス感染症 | 塩野義製薬 | 2018/02/23 | 資料 |
| — | 特定用途医薬品 | プロプラノロール塩酸塩 | 〇期外収縮(上室性、心室性)、発作性頻拍の予防、頻拍性心房細動(徐脈効果)、洞性頻脈、新鮮心房細動、 発作性心房細動の... | 太陽ファルマ株式会社 | — | 資料 |
- 承認日が空欄の品目は、公表資料に承認日の記載がないものです。
よくある質問
- 先駆的医薬品に指定されると、薬価算定で何か違いがありますか？
- 先駆的医薬品として承認された品目は、薬価算定で先駆加算の対象になり得ます。
出所
厚生労働省 先駆的医薬品・特定用途医薬品の指定（公表資料をもとに作成。値は資料の記載のまま）