アミカス・セラピューティクス株式会社新薬の承認・薬価収載・再算定・指定の一覧（2015年〜）
アミカス・セラピューティクスの2015年以降の新医薬品の承認は5件（うち新有効成分含有医薬品3件）です。 承認、新薬の薬価収載（算定方式・補正加算）、再算定、希少疾病用医薬品などの指定を、公表資料から整理しました。
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年ごとの承認件数
| 年 | 承認（一変を含む） | うち新有効成分 |
|---|---|---|
| 2025年 | 2 | 1 |
| 2022年 | 2 | 1 |
| 2018年 | 1 | 1 |
新医薬品の承認
| 販売名 | 承認日 | 成分 | 申請区分 | 承認・一変 | 審査の区分 |
|---|---|---|---|---|---|
| ポムビリティ点滴静注用105mg | 2025/06/24 | シパグルコシダーゼ アルファ(遺伝子組換え) | 新有効成分含有医薬品 | 承認 | 希少疾病用医薬品 |
| オプフォルダカプセル65mg | 2025/06/24 | ミグルスタット | 新効能・新用量・剤形追加に係る医薬品 | 承認 | 希少疾病用医薬品 |
| ガラフォルドカプセル123mg | 2022/12/23 | ミガーラスタット塩酸塩 | — | 一変 | 希少疾病用医薬品 |
| メプセヴィ点滴静注液10mg | 2022/01/20 | ベストロニダーゼ アルファ(遺伝子組換え) | 新有効成分含有医薬品 | 承認 | 希少疾病用医薬品 |
| ガラフォルドカプセル123mg | 2018/03/23 | ミガーラスタット塩酸塩 | 新有効成分含有医薬品 | 承認 | 希少疾病用医薬品 |
新薬の薬価収載（算定方式・補正加算）
| 販売名 | 収載日 | 薬価 | 成分 | 算定方式 | 補正加算など |
|---|---|---|---|---|---|
| ポムビリティ点滴静注用 | 2025/08/14 | — | シパグルコシダーゼ アルファ(遺伝子組換え) | 類似薬効比較方式(I) | 新薬創出等加算 |
| 105mg | 2025/08/14 | — | シパグルコシダーゼ アルファ(遺伝子組換え) | 類似薬効比較方式(I) | 新薬創出等加算 |
希少疾病用医薬品・先駆的医薬品などの指定
| 成分・開発番号 | 指定日 | 指定 | 予定される効能 | 承認日 |
|---|---|---|---|---|
| cipaglucosidase alfa | 2020/12/25 | 希少疾病用医薬品 | 糖原病II型に対するミグルスタットとの併用療法 | 2025/06/24 |
| ミグルスタット | 2020/12/25 | 希少疾病用医薬品 | 糖原病II型に対するcipaglucosidase alfaとの併用療法 | 2025/06/24 |
処方量の多い品目（NDBオープンデータ）
| 販売名 | 薬価ベースの推計額 |
|---|---|
| ガラフォルド | 61.4億円 |
出典：厚生労働省「NDBオープンデータ」（第11回）を加工して作成。推計額は処方数量×薬価で、売上高ではありません。
PMDA の新医薬品の承認品目一覧、中医協の資料、厚生労働省の公表資料から JPD が作成。会社は法人番号で名寄せし、旧社名の実績を含みます。販売提携先の名義の品目は含まない場合があります。