新有効成分の承認から最初の効能追加まで（2010〜2020年承認の実測）

要点

1. 5年以内 28.1％

   承認から5年以内に最初の効能追加があった成分の割合。370成分のうち104成分でした。1年以内は5.4％、3年以内は19.5％です。

2. 10年以内 40％

   承認から10年たった225成分のうち、10年以内に効能追加があった割合。135成分は、10年たっても効能追加の承認がありませんでした。

3. 中央値 3.2年

   効能追加があった151成分のうち、最初の追加までの年数。半数は1.5〜5.5年の間でした。

4. 44.8％ と 23.1％

   腫瘍用薬（薬効分類42）と腫瘍用薬以外の成分で、5年以内に効能追加があった割合。希少疾病用医薬品の指定の有無では、26.6％と28.7％でした。

1. 対象と数え方

単位は有効成分です。PMDA の新医薬品の承認品目一覧で、申請区分が「新有効成分含有医薬品」の承認を、2010年1月1日から2020年12月31日までに初めて受けた成分を対象にしました。成分の名前は、一般名から「（遺伝子組換え）」と、末尾の塩・水和物（塩酸塩・ナトリウム・水和物など）を除いてそろえています。 同じ成分で、規格・剤形違いや別の販売名で同じ日に承認された品目は、まとめて同じ成分として数えました。

効能追加は、最初の承認より後の承認で、申請区分に「新効能」を含むもの（新効能医薬品、新効能・新用量医薬品、新効能・新用量・剤形追加に係る医薬品など）です。 既にある販売名の一部変更承認のほか、同じ成分の別の販売名・剤形の承認も数えました。新用量・新剤形・剤形追加だけの承認、最初の承認と同じ日の承認（承認のときから効能が複数あるもの）、 バイオ後続品の承認、配合剤（複数の有効成分を含む品目）での承認は数えていません（例：ハーボニー配合錠・ダラキューロ配合皮下注・エプクルーサ配合錠）。

申請区分が新投与経路医薬品の承認は、効能が加わっていても、申請区分に「新効能」が無い限り数えていません。厚生労働省の通知「医薬品の承認申請について」（平成26年11月21日 薬食発1121第2号、令和8年2月27日 医薬発0227第2号で一部改正）の申請区分の定義では、新効能医薬品は有効成分と投与経路が既承認の医薬品と同じで効能・効果が異なるもの、新投与経路医薬品は有効成分が同じで投与経路が異なるものとされており、 投与経路の違う製剤で効能が加わった承認は、新投与経路医薬品として一覧に載ることがあるためです。例：ラパリムスゲル（シロリムス）は2018年3月23日に「結節性硬化症に伴う皮膚病変」を効能・効果として承認されましたが、申請区分は新投与経路医薬品です（2017年度の一覧 No.15）。申請区分に新効能も書かれた承認（新投与経路・新効能医薬品など）は数えています。

申請区分は一覧の記載で読みました。一覧の同じ行に複数の品目がまとめて書かれた行は、配合剤ではないので販売名ごとに成分を分け、品目ごとに区分が違うのにデータベースで同じ区分が入っていた品目と、データベースの区分の欄が空欄だった品目の一部は、 一覧の原本で確かめて直しました（12品目・一覧の6行）。ほかの空欄は、取り込んだ一覧のもう一つの区分の欄で補いました。

承認品目一覧は2026年9月16日の承認まで入っています。2020年12月31日に承認された成分でも5.7年たっているため、1・3・5年以内の割合は、370成分すべてを分母にした値です（年数がまだたっていない成分はありません）。

2. 承認から5年以内に効能追加があった成分は28.1％

承認から5年以内に最初の効能追加の承認があったのは、370成分のうち104成分（28.1％）でした。1年以内は20成分（5.4％）、3年以内は72成分（19.5％）です。承認から10年たった225成分では、10年以内に効能追加があったのは90成分（40％）でした。

分母は、2026年9月16日までにその年数がたった成分です。6年以降は、承認の新しい成分が分母から外れます。そのため、割合が前の年より下がる年（9年）があります。同じ成分の、最初より後の効能追加は、この割合には入れていません。

3. 効能追加があった151成分のうち、最初の追加までの中央値は3.2年

この中央値は、2026年9月までに効能追加があった成分だけの値です。承認から年数の浅い成分は、時間のかかる効能追加をまだ数えられていないため、短めに出ます。 成分の間で速さを比べるときは、2.の「何年以内の割合」をご覧ください。

最初の効能追加の申請区分は、新効能・新用量（剤形追加などを含む）が90成分、新効能だけが58成分、 新効能に新剤形・新投与経路などが付くものが3成分でした。一覧の「承認」の欄では、142成分が既にある販売名の一部変更承認、9成分が新しい販売名・剤形の承認でした。

回数は、効能追加の承認があった日の数です（同じ日に複数の販売名で承認されたものは、まとめて数えています）。

4. 腫瘍用薬・希少疾病用医薬品・承認年による違い

成分数が10未満の区分は、割合と中央値を出していません（「—」）。割合の後ろのかっこは成分数です。

腫瘍用薬（薬効分類42）と腫瘍用薬以外：5年以内は44.8％と23.1％

腫瘍用薬（薬効分類42）の87成分では、5年以内に効能追加があったのは44.8％で、腫瘍用薬以外の277成分の23.1％より高い割合でした。1年以内は10.3％と4％、3年以内は33.3％と15.2％です。

薬効分類（上2桁）ごと

薬効分類は、成分の最初の承認の品目につながる薬価基準の品目の分類です。つながらない成分は、同じ成分のほかの承認の品目、品目ページ、同じ一般名の薬価基準の品目の分類の順に使い、 どれも無い成分（薬価基準に収載されていない成分）は「薬効分類なし」にしました。その他の代謝性医薬品（39）の77成分には、他に分類されない代謝性医薬品（399）47成分、糖尿病用剤（396）15成分、酵素製剤（395）6成分などが入ります。

希少疾病用医薬品の指定：5年以内は26.6％と28.7％

最初の承認で、審査の区分の欄に希少疾病用医薬品と書かれていた109成分と、それ以外の261成分を比べました。5年以内に効能追加があった割合は26.6％と28.7％、効能追加があった成分のうちの中央値は3.1年と3.2年でした。

承認年ごと

承認年の区切りごとの5年以内の割合は、16.2〜35.3％の間でした。どの区切りも5年以上たっているため、割合はそのまま比べられます。2026年9月までに効能追加があった成分の数は、承認の古い区切りほど年数が長いため多くなります。 効能追加があった成分のうちの年数も、承認の新しい区切りほど短く出るため、この表には載せていません。

5. 公知申請による効能追加

審査の区分の欄に公知申請（事前評価済を含む）と書かれた承認も、効能追加として数えています。最初の効能追加が公知申請だった成分は0成分でした。2026年9月までの効能追加の承認は、のべ341回（成分ごとに、同じ日の承認はまとめて数えています）で、そのうち公知申請は3回でした。いずれも最初の効能追加より後の承認です。

• レベチラセタム（イーケプラ点滴静注）：2022年12月23日（最初の承認は2010年7月23日）
• トラメチニブ ジメチルスルホキシド付加物（メキニスト錠）：2026年2月19日（最初の承認は2016年3月28日）
• アレムツズマブ（遺伝子組換え）（マブキャンパス点滴静注）：2026年5月18日（最初の承認は2014年9月26日）

公知申請のしくみは、公知申請と未承認薬・適応外薬検討会議にまとめています。

6. 承認から1年以内に最初の効能追加があった成分（20成分）

最初の承認の日から1年後の同じ日までに、効能追加の承認があった成分です。承認の古い順に並べています。 承認品目一覧の備考の欄（2020年度からは「効能・効果等」の欄）に効能の要旨がありますが、このレポートは申請区分だけで数え、効能の中身や数は数えていません。詳しくは添付文書・審査報告書でご確認ください。

承認から5年を過ぎて最初の効能追加があった成分（47成分）

5年を過ぎてから最初の効能追加があった成分です。最初の承認と別の品目で効能追加の承認があったものは、「最初の効能追加」の欄にその販売名を書いています。

「承認」「効能追加」は、PMDA の新医薬品の承認品目一覧（年度ごとのファイル）へのリンクです。年数は、承認日から効能追加の承認日までの日数を365.25で割った値です。「5.0年」の行は、5年を数日過ぎたものです。

利用上の注意

• 公表資料の承認日を、成分の名前でつないで数えたものです。名前の書き方の違いでつながらない承認や、資料の誤り・読み取りの誤りを含む可能性があります。業務では元の資料でご確認ください。
• 効能追加は、申請区分に「新効能」を含む承認として数えました。承認品目一覧の備考の欄（2020年度からは「効能・効果等」の欄）に効能の要旨がありますが、このレポートは申請区分だけで数え、効能の中身や数は数えていません。 詳しくは添付文書・審査報告書でご確認ください。
• 申請区分が新投与経路医薬品の承認は、効能が加わっていても数えていません（1.の例を参照）。
• 配合剤（複数の有効成分を含む品目）での効能追加は数えていません（例：ハーボニー配合錠・ダラキューロ配合皮下注・エプクルーサ配合錠）。
• 単一の有効成分の品目であれば、別の会社・別の販売名で承認された効能追加も、その成分の効能追加として数えています。
• このレポートは、これまでの実績をまとめたもので、今後を示すものではありません。個々の品目の効能追加の時期を示すものでもありません。
• 出典を明記すれば、社内資料・報告書・記事などに自由に転載できます（利用条件）。表記の例：「ヘルスル医薬品データベース データレポート『新有効成分の承認から最初の効能追加まで』」。

よくある質問

新薬の効能追加（適応追加）は、承認から何年後が多いですか？

2010〜2020年に承認された新有効成分370成分では、承認から5年以内に最初の効能追加の承認があったのは28.1％（104成分）でした。1年以内は5.4％、3年以内は19.5％です。効能追加があった151成分のうち、最初の追加までの年数の中央値は3.2年でした（ヘルスル調べ）。

抗がん剤（腫瘍用薬）は、効能追加が早いですか？

腫瘍用薬（薬効分類42）の87成分では、5年以内に効能追加があったのは44.8％で、腫瘍用薬以外の277成分の23.1％より高い割合でした。効能追加があった成分のうちの、最初の追加までの年数の中央値は、腫瘍用薬（薬効分類42）が2.7年、腫瘍用薬以外が3.4年でした。これまでの実績で、個々の品目の今後を示すものではありません。

公知申請による効能追加は含まれていますか？

含めています。審査の区分の欄に公知申請（事前評価済を含む）と書かれた承認も、効能追加として数えました。最初の効能追加が公知申請だった成分は0成分でした。2026年9月までの効能追加の承認のべ341回（成分ごとに、同じ日の承認はまとめて数えています）のうち、公知申請は3回です。

新用量や新投与経路の承認も数えていますか？

数えていません。申請区分に「新効能」を含む承認だけを効能追加として数えました。新用量・新剤形・剤形追加だけの承認と、申請区分が新投与経路医薬品の承認は、効能が加わっていても入れていません（例：ラパリムスゲル）。厚生労働省の通知「医薬品の承認申請について」の申請区分の定義では、新効能医薬品は有効成分と投与経路が既承認の医薬品と同じで効能・効果が異なるもの、新投与経路医薬品は有効成分が同じで投与経路が異なるものとされ、投与経路の違う製剤で効能が加わった承認は、新投与経路医薬品として一覧に載ることがあるためです。申請区分に新効能も書かれた承認（新投与経路・新効能医薬品など）は数えています。